統計的に有意な結果がSCD治療薬としてのAltemiaTMの作用機序を裏付け
主要評価項目と副次的評価項目を達成
トップライン結果として臨床的意義のある血管閉塞発作（VOC）低減が観察される
治療関連重篤有害事象（SAE）は観察されず
患者の大半はオープンラベル延長試験（OLE）での治療継続を選択
米フロリダ州リビエラビーチ--(BUSINESS WIRE)---- （ビジネスワイヤ） --
サンシリオ・ファーマシューティカルズ・カンパニー（SPCI）は本日、年齢5～17歳の小児鎌状赤血球症患者で、ソフトゼラチン経口薬AltemiaTM（アルテミア）の有効性と安全性を評価する臨床研究の良好なトップライン結果を発表しました（https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360）。
鎌状赤血球症の特徴は血球膜における特定の脂肪酸の不均衡で、その結果として血球癒着の増加、慢性的炎症、凝固作用亢進、赤血球溶血をもたらしますが、これらはすべて疼痛エピソード、VOC、臓器障害につながる要因です。SPCIは研究の結果に基づきAltemia™を開発しました。本薬は当社専有のアドバンスト・リピッド・テクノロジー（Advanced
Lipid Technologies®）プラットフォーム（ALT®）で調製した特定の脂質を配合したもので、鎌状赤血球症に冒された血球膜の適切な均衡を回復させます。
試験の主要評価項目は、血球膜脂肪酸濃度のベースラインからの変化量の測定値をプラセボと比較したものとしました。AltemiaTMによる治療を受けた患者では、4週間以内に統計的有意性が達成されました。
SCDの臨床症状に伴う主要な要素である凝固（Dダイマー）、炎症（C反応性タンパク）、癒着（E-セレクチン）の各マーカーで統計的に有意な改善が、治療8週間後から観察されました。臨床的意義のあるVOC低減も観察されました。治療と関連したSAEは報告されていません。
被験者の94%が試験を完了し、大半は本薬の安全性と有効性を引き続きモニタリングするオープンラベル延長試験への参加を選択しました。
SPCIの社長兼最高経営責任者（CEO）であるフレデリック・D・サンシリオ博士は、次のように述べています。「鎌状赤血球の有効で安全な治療法は、何十年にもわたって見つけにくいものでした。成功裏に終わったこの二重盲検ランダム化比較対照多施設試験の結果は、この重篤疾患を持つ世界中の患者にとって安全で有効な新しい治療法につながる可能性があります。」
SPCIの最高医学責任者（CMO）であるエイドリアン・L・ラビノヴィッツ（MD）は、次のように述べています。「安全で忍容性が良好な治療薬を1日1回投与の小さなソフトゼラチンカプセルの形で提供すれば、鎌状赤血球症の治療における新たな大ブレークスルーとなります。AltemiaTMの臨床的有効性と安全性プロファイルは、本プログラムをさらに前進させる上で根拠となることが明らかです。」
データの追加的分析は進行中で、SPCIは本試験から得た詳細データを、査読誌や今後開催される科学会議で発表する計画です。当社は米食品医薬品局（FDA)および欧州医薬品庁（EMA)と会談を持ち、AltemiaTMの今後の展開に取り組む計画です。
鎌状赤血球症（SCD）について
鎌状赤血球症（SCD）は、異常ヘモグロビン（HbS）と血球膜における特定脂質の枯渇をもたらす一群の遺伝性疾患です。これらの異常は炎症状態と、赤血球と白血球の互いに癒着する傾向を増大させ、血管の一過性閉塞、再かん流障害、非常に激しい痛みをもたらします。多くの小児は最終的に臓器障害と卒中を発症します。米国には約10万人のSCD患者が存在し、治療選択肢は限られています。この患者集団の医療費は50億ドルを超えると思われます。
Altemia™について
Altemia™は当社専有の製品候補で、SCDの治療薬として開発中です。Altemia™は、本疾患の治療を特に目的にしたアドバンスト・リピッド・テクノロジー（Advanced
Lipid Technologies®、ALT®)を使用して調製した脂質の複雑な混合物から構成されています。本薬は小さなソフトゼラチンカプセルに包まれ、1日1回の投与により、鎌状赤血球症患者におけるVOCエピソード、貧血、臓器障害、その他の合併症を減らすことが狙いです。
HbSは特定の脂質を破壊し、最終的にVOCエピソードへと至るカスケードを引き起こします。
Altemia™はそれらの脂質を補充し、カスケード効果が開始するのを防ぐようデザインされています。
サンシリオ・ファーマシューティカルズ・カンパニー（SPCI）、その他が実施した研究に基づけば、Altemia™に含まれる特定の脂質は、赤血球と、SCDに冒された他の細胞で均衡と流動性を回復させ得るものです。当社は、Altemia™が血球癒着、慢性的炎症、赤血球溶血を減らすことで、疼痛エピソード、VOC、臓器障害の低減をもたらし、鎌状赤血球症を治療できると考えています。当社は、Altemia™がその剤形と作用機序により、狭い治療量域の特定脂質を鎌状赤血球症患者の赤血球膜に直接届ける上で、好都合であると考えます。ALT®薬物送達技術と高純度脂質の組み合わせは、VOCを大幅に低減すると考えられます。またAltemia™は、SCDの炎症症状に対処し、鎌状赤血球イベント一般の低減を助長する能力を備えていると、当社は考えます。Altemia™は障害を最小限に抑えることで、鎌状赤血球症の危機的なイベントと関連死を減らせる可能性があります。
サンシリオ・ファーマシューティカルズ・カンパニーについて
サンシリオ・ファーマシューティカルズ・カンパニー（SPCI）は完全一体型の特殊医薬品会社として、当社専有のアドバンスト・リピッド・テクノロジー（Advanced
Lipid Technologies®、ALT®）プラットフォームに基づくものを含め、医薬製品の開発・製造・商業化に傾注しています。SPCIは鎌状赤血球症、短腸症候群、重症高トリグリセリド血症の治療法を探求しています。当社はcGMP適合の自社施設を利用して製品を開発・製造しています。当社のALT®プラットフォームは、バイオアベイラビリティーを高め、食物による影響を低減し、脂質と親油性医薬品有効成分（API）の効果を向上させるようにデザインされています。脂質は疎水性ないし両親媒性の分子で、脂肪酸、ステロイド（ホルモンを含む）、脂溶性ビタミン（ビタミンA、D、E、Kなど）が含まれます。当社のビジネスモデルは、ALT®プラットフォームを脂質ないし親油性APIに適用し、体内における脂質の不均衡が原因の障害や疾患を対象とする独自の製品候補を創出するというものです。ALT®プラットフォームを使用した専有製品の開発を特に重視する以外に、当社は専有のALT®プラットフォームやその他の技術を自社で使用したり、第三者にライセンスしたりして、開発サービスおよびその後のソフトゼラチンカプセル化サービスをいずれも提供しています。詳細情報についてはwww.sancilio.comをご覧ください。
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