アンジェス Research Memo(3):安全性の高いゲノム編集技術を強みに、遺伝性疾患の治療薬開発に取組む
1. ゲノム編集とOMNIプラットフォームの特徴
ゲノム編集とは、特定の塩基配列(ターゲット配列)のみを切断するDNA切断酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術を指す。以前からゲノム編集技術はあったが、2012年にこれまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるCRISPR/Cas9(クリスパーキャスナイン)と呼ばれる革新的な技術が登場したことで、製薬業界においてもゲノム編集技術を用いた開発が活発化した。ただ、これらの技術は狙った遺伝子とは異なる箇所(標的DNA配列と似た配列)を切断してしまう「オフターゲット効果」があり、安全性という面で課題となっていた。
これに対して、Emendoが独自開発したOMNIプラットフォーム技術では、標的のDNA配列を高精度に切り取る独自のヌクレアーゼ(OMNIヌクレアーゼ)を数多く作出し、これらの中から適切なヌクレアーゼを選択して、それを標的配列に対して最適化することで、「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集を可能としている。ゲノム編集による医薬品の開発を進める場合には、効率性だけでなく安全性も強く求められるため、OMNIプラットフォームの持つ特徴は優位性があると評価される。
また、もう1つの特徴としてはアレル特異的遺伝子編集が可能であるという点が挙げられる。アレル特異的遺伝子編集とは、対をなすアレル(対立遺伝子)の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集することを言う。ヒトは父型と母型の2つのアレル(対立遺伝子)を一対として持っており、片方のアレルが異常配列となることで発症する遺伝病を優性遺伝(機能獲得型変異/ハプロ不全)、両方のアレルに必要な遺伝子が欠損することで発症する遺伝病を劣性遺伝(複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体)、または伴性遺伝(性別によって発症の仕方が異なる遺伝病)と呼ぶ。遺伝性疾患のうち、アレル特異的遺伝子編集の対象となるのは優性遺伝と劣性遺伝のうちの一部で、遺伝性疾患の過半を占めることになる。これはOMNIプラットフォームを活用したゲノム編集による治療薬の開発領域が幅広いことを意味している。Emendoの調べによれば、遺伝性疾患の治療薬の市場規模は全体で約2兆円の規模があり、このうち1.1兆円がOMNIプラットフォームの対象領域になりうると見ており、潜在的な成長ポテンシャルは大きい。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SI>
ドジャース山本由伸2回28球で降板 アクシデントか?
「タイタニック」英女優がディカプリオとの「船首キスシーン」振り返る
転売ヤーが湧く「未来のレモンサワー」が品薄で手に入らない!なんとか見つけたコンビニは……
礼儀正しい「ご飯待ちトリオ」の猫 完璧なフォーメーションに「芸術的」の声
在日コリアン芸人・マルセ太郎 没後23年、4世がたどったルーツ
米超大物夫妻が狭いエコノミー席で来日 乗り合わせた乗客のSNS投稿に世間も驚き
【森林環境税】を解説 今年度より創設され年額1000円 お得な納付方法も紹介
7勝目挙げた今永昇太が爆笑会見 ド派手ガッツポーズの心境は「もうおなかが減っていた」
がん治療中のキャサリン妃、半年ぶりに公の場に ルイ王子はダンス披露で今年も王子節さく裂
節税目的の相続税対策を実施する前に知っておくべき基礎知識 節税効果の低いものやトラブルでかえって損になることも
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
三上悠亜、整形したことを事後報告でネット騒然「素っぴんが美しすぎる」「大半を既にいじっておいて今更」
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
「愛が生まれた日」藤谷美和子(56)の現在がヤバい!?徘徊生活を送っていた過去も明らかに。
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
オードリー若林結婚で嫁の名前がソッコーで特定する動き始まる
矢口真里、中学時代の写真公開「やっぱアイドルな人は、違うわ」ネット騒然
【ネタバレ?】史実で見るキングダムの今後の展開まとめ〜中華統一までの全体像
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
三上悠亜、整形したことを事後報告でネット騒然「素っぴんが美しすぎる」「大半を既にいじっておいて今更」
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
YouTuberジュキヤの動画企画が大炎上「普通に痴漢」「気持ち悪すぎ」
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
「愛が生まれた日」藤谷美和子(56)の現在がヤバい!?徘徊生活を送っていた過去も明らかに。
オードリー若林結婚で嫁の名前がソッコーで特定する動き始まる
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
ドジャース山本由伸2回28球で降板 アクシデントか?
「タイタニック」英女優がディカプリオとの「船首キスシーン」振り返る
米超大物夫妻が狭いエコノミー席で来日 乗り合わせた乗客のSNS投稿に世間も驚き
転売ヤーが湧く「未来のレモンサワー」が品薄で手に入らない!なんとか見つけたコンビニは……
礼儀正しい「ご飯待ちトリオ」の猫 完璧なフォーメーションに「芸術的」の声
在日コリアン芸人・マルセ太郎 没後23年、4世がたどったルーツ
【森林環境税】を解説 今年度より創設され年額1000円 お得な納付方法も紹介
7勝目挙げた今永昇太が爆笑会見 ド派手ガッツポーズの心境は「もうおなかが減っていた」
飛行機に安く乗る方法を詳しく解説!当日割や学生限定の割引も
大谷翔平の試合中に東京競馬で「オオタニサーン」が初勝利 ネーティブ実況に「X」大盛り上がり