アンジェス Research Memo(3):安全性の高いゲノム編集技術を強みに、遺伝性疾患の治療薬開発に取組む
1. ゲノム編集とOMNIプラットフォームの特徴
ゲノム編集とは、特定の塩基配列(ターゲット配列)のみを切断するDNA切断酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術を指す。以前からゲノム編集技術はあったが、2012年にこれまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるCRISPR/Cas9(クリスパーキャスナイン)と呼ばれる革新的な技術が登場したことで、製薬業界においてもゲノム編集技術を用いた開発が活発化した。ただ、これらの技術は狙った遺伝子とは異なる箇所(標的DNA配列と似た配列)を切断してしまう「オフターゲット効果」があり、安全性という面で課題となっていた。
これに対して、Emendoが独自開発したOMNIプラットフォーム技術では、標的のDNA配列を高精度に切り取る独自のヌクレアーゼ(OMNIヌクレアーゼ)を数多く作出し、これらの中から適切なヌクレアーゼを選択して、それを標的配列に対して最適化することで、「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集を可能としている。ゲノム編集による医薬品の開発を進める場合には、効率性だけでなく安全性も強く求められるため、OMNIプラットフォームの持つ特徴は優位性があると評価される。
また、もう1つの特徴としてはアレル特異的遺伝子編集が可能であるという点が挙げられる。アレル特異的遺伝子編集とは、対をなすアレル(対立遺伝子)の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集することを言う。ヒトは父型と母型の2つのアレル(対立遺伝子)を一対として持っており、片方のアレルが異常配列となることで発症する遺伝病を優性遺伝(機能獲得型変異/ハプロ不全)、両方のアレルに必要な遺伝子が欠損することで発症する遺伝病を劣性遺伝(複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体)、または伴性遺伝(性別によって発症の仕方が異なる遺伝病)と呼ぶ。遺伝性疾患のうち、アレル特異的遺伝子編集の対象となるのは優性遺伝と劣性遺伝のうちの一部で、遺伝性疾患の過半を占めることになる。これはOMNIプラットフォームを活用したゲノム編集による治療薬の開発領域が幅広いことを意味している。Emendoの調べによれば、遺伝性疾患の治療薬の市場規模は全体で約2兆円の規模があり、このうち1.1兆円がOMNIプラットフォームの対象領域になりうると見ており、潜在的な成長ポテンシャルは大きい。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SI>
今月コンビ解散お笑い芸人「親友が亡くなりました」飲酒運転事故に巻き込まれ「めっちゃ悔しい」
大谷翔平、3試合連続の23号2ラン!!! シーズン47本ペースの量産態勢に
牧瀬里穂、エッフェル塔バックに夫婦ラブラブショット 世界的スターとの交流も
毎月1万円〜10万円の配当金を得る方法とは?元本がいくら必要なのか解説
京都翔英の最速147キロ右腕・塩貝迅平が阪神など3球団スカウトの前で好投
【阪神】DeNA戦は悪天候のため中止に 今後の予報も改善の見込みなく
5人組アイドル、アルカが7月10日デビュー「LOG」「レゾンデートル」など5曲デジタル配信
フットボールアワー後藤の絶妙な返しに指原も反応「フット後藤ミーム」が盛大に流行ってる
古谷徹降板「名探偵コナン」今後は…「これから協議」読売テレビ苦悩のコメント「大変心苦しい」
日向坂46四期生が日本武道館3日間ライブ開催へ サプライズ発表に涙「底上げできる存在に」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
都知事選掲示板にヌードポスター ひろゆき氏「世も末」 SNSで批判噴出
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
「ひまそらあかね」が突如トレンド入り!都知事選に出馬した暇空茜って一体どんな人?本物なの?
イケメンだから許される!堀北真希と山本耕史の「馴れ初め」が映画化希望するレベル
都知事選のほぼ全裸ポスター、イメージガールが謝罪 自身が携わる商品PR活動を辞退を発表
有権者「ばかにしている」 都知事選の掲示板に大量の同じポスター
NHK党・立花氏「大成功だ」 都知事選の大量同一ポスター問題
バキ童こと春とヒコーキのぐんぴぃが有吉の壁に登場!「笑いが止まらん」「地上波ゴールデンは草」
ダルビッシュ妻・山本聖子さん、車運転中に“まさか”の出来事「ミラー越しに後ろを覗くと…」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
都知事選掲示板にヌードポスター ひろゆき氏「世も末」 SNSで批判噴出
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
松本人志飲み会参加セクシー女優「警察に相談しに行きました」報告「さすがにこれは酷すぎる」
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
イケメンだから許される!堀北真希と山本耕史の「馴れ初め」が映画化希望するレベル
「愛が生まれた日」藤谷美和子(56)の現在がヤバい!?徘徊生活を送っていた過去も明らかに。
現役女子大生グラドル、セクシー女優転身「私の全てを見ていただけると思います」
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
![game_banner](/images/banner-game.png)
今月コンビ解散お笑い芸人「親友が亡くなりました」飲酒運転事故に巻き込まれ「めっちゃ悔しい」
大谷翔平、3試合連続の23号2ラン!!! シーズン47本ペースの量産態勢に
牧瀬里穂、エッフェル塔バックに夫婦ラブラブショット 世界的スターとの交流も
毎月1万円〜10万円の配当金を得る方法とは?元本がいくら必要なのか解説
京都翔英の最速147キロ右腕・塩貝迅平が阪神など3球団スカウトの前で好投
【阪神】DeNA戦は悪天候のため中止に 今後の予報も改善の見込みなく
5人組アイドル、アルカが7月10日デビュー「LOG」「レゾンデートル」など5曲デジタル配信
フットボールアワー後藤の絶妙な返しに指原も反応「フット後藤ミーム」が盛大に流行ってる
古谷徹降板「名探偵コナン」今後は…「これから協議」読売テレビ苦悩のコメント「大変心苦しい」
日向坂46四期生が日本武道館3日間ライブ開催へ サプライズ発表に涙「底上げできる存在に」