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遺伝子治療の市場規模は、2022年の73億米ドルからCAGR18.6%で成長し、2027年には172億米ドルに達すると予測されています。遺伝子治療製品の認可の増加、遺伝子治療の研究開発への投資などの要因が、市場の成長を後押ししています。一方、遺伝子治療のコストが高いことが、この市場の成長を抑制しています。
牽引要因：遺伝子治療研究への資金提供
遺伝子治療は、医療業界における最新の治療法の一つで、がんやその他の遺伝性疾患の治療において有望な結果を示しており、ここ数年、遺伝子治療研究への注目が高まっています。また、多くの企業が同市場の成長機会に着目し新製品や先進的な製品を市場に投入しています。
2022年3月、国立心肺血液研究所は、インディアナ大学医学部の研究者に1,200万米ドルを交付しました。この助成金は、より安全で治癒の可能性のある血友病治療に対する遺伝子治療アプローチの探索のためのものです。
2019年5月、RNA標的遺伝子治療のリーディングカンパニーであるLocana社は、ARCH Venture Partnersが主導し、TemasekとLightstone Ventures（いずれも既存投資家）が参加するシリーズAファイナンスで5500万米ドルを獲得しました。同社はこの資金をRNA標的遺伝子治療パイプラインに充当する予定です。
市場機会：強力な製品パイプライン
遺伝子治療は、製薬会社やバイオテクノロジー企業にとって有望な収益創出領域です。現在、ほとんどの主要企業は、この市場の成長機会を生かすために、新しい遺伝子治療製品に注力しています。これらの製品の中には、前臨床段階にあるものもあれば、臨床段階にあり、今後数年のうちに承認が得られる見込みのものもあります。また、遺伝子治療市場に参入している企業は、血友病A・B、ファブリー病、湿性加齢黄斑変性症、ムコ多糖症II型、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症、色覚異常、多発性骨髄腫などのさまざまな疾患領域に注目しています。遺伝子治療の患者数は今後増加することが予想されます。
課題：高い治療費
現在、遺伝子治療のコストは非常に高く、病状によっては患者1人につき100万米ドルに達することもあります。米国やEUでは、ほとんどの遺伝子治療製品が償還制度の対象になっています。しかし、保険適用外の人々がこのような高額の治療費を支払うことは困難です。
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