東京--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --PRD Therapeutics 株式会社は、家族性高コレステロール血症ホモ接合体 (HoFH)および代謝機能障害関連脂肪性肝疾患 (MASH/MASLD) を対象疾患とする新規脂質代謝制御剤の開発を行っている臨床ステージのスタートアップであり、本日、First-in-classのSOAT2 (旧称ACAT2) 選択的阻害剤であるPRD001の First-in-Human (FIH) 臨床試験で最初の被験者への投与を開始したと発表しました。
これまでにSOAT1/2デュアル阻害剤またはSOAT1選択的阻害剤については多くの臨床試験が行われてきましたが、本試験は初めてのSOAT2選択的阻害剤の臨床試験です。複数の論文で報告されているようにSOAT1または2のノックアウトマウスの結果から、SOAT2のみをノックアウトまたは阻害することが安全性と有効性を実証するために重要であることが示唆されています。PRD001は、世界初で唯一のSOAT2選択的阻害剤であり、ヒトでも安全性と有効性を示すことが期待されています。非臨床試験 (LDL-R KOマウス;HoFHモデル、および高脂肪食誘発MASHモデルマウス) では、PRD001が有害事象を示さずに血中および肝臓中の脂質を低下させ、脂肪肝およびアテローム性動脈硬化の進行を抑制しています。PRD001は、LDL受容体活性がない、または極めて低いHoFH患者にとって、クラス初の効果的で安全な経口医薬品となる可能性を秘めています。
この FIH Phase1試験は、成人の健康なボランティアにおける PRD001 の安全性、忍容性、薬物動態、および早期有効性サイン (LDL-C 低下効果、および MRI-PDFF を使用した肝脂肪定量値) を評価するように設計されています。詳細については、NCT07034183をご覧ください。
PRD001について
PRD001は、First-in-classのSOAT2選択的阻害活性を持つ経口投与可能な低分子化合物です。PRD001は脂質代謝の3つの主要な経路（肝臓でのコレステロール合成、小腸でのコレステロール吸収、血中LDL-Cの取り込み）を単一の薬剤で制御し、LDL受容体活性に依存せずに強力に血中のLDL-Cを低下させます。
本研究開発は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構 (AMED) の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」(プロジェクト名:「新規経口脂質代謝制御剤PRD001の脂質代謝異常症に対するPOC取得」) の支援を受けて行われました。
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