ENCellが現在開発中の新規治療薬EN001が、シャルコー・マリー・トゥース（CMT）病の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品の指定を受けました。
第1相臨床試験では、EN001の低用量による反復投与の安全性と探索的治療効果が確認されました。現在、第1b相試験を実施中であり、年内に完了する予定です。
韓国ソウル--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --細胞および遺伝子治療に関する医薬品開発製造受託機関であり、新薬開発を行う大手バイオ医薬品企業のENCellは、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）の治療薬として、治験薬のEN001が米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品（ODD）の指定を受けたことを発表しました。
CMTは、進行性の筋力低下と手足の変形を引き起こす遺伝性神経筋疾患であり、重症の場合は視力や聴力の低下を伴うこともあります。最も一般的な希少疾患のひとつであるにもかかわらず、現在承認されている治療法はなく、患者と医療従事者双方にとって大きな課題となっています。
EN001は、ENCellの独自技術であるENCT（ENCell Technology）プラットフォームを用いて開発した間葉系幹細胞療法です。この技術は、細胞の寿命を延ばし、治療に必要な治療用分子の分泌を最適化します。投与されたEN001は、損傷した神経を標的とし、再生因子の分泌を促進し、再ミエリン化を促進します。
2024年10月、ENCellはCMT1A型患者を対象に、EN001の低用量による反復投与の安全性と探索的効果を調査した第1相臨床試験の結果を報告しました。この試験では、3人の患者にEN001を2回投与し、用量制限毒性（DLT）は投与後8週間で評価されました。その結果、DLTの発生は認められず、重篤な有害事象や注射に伴う反応も発生しませんでした。この良好な結果を受け、ENCellは2024年12月に高用量のコホートによる第1b相試験を開始しており、2025年中に試験を完了する予定です。
ENCellの担当者は次のようにコメントしています。「米国食品医薬品局（FDA）によるEN001の希少疾病用医薬品指定は、この治療法の臨床開発を加速させるうえで重要なマイルストーンとなります。当社は現在進行中の第1b相試験を無事完了し、CMT患者がこの革新的な治療に速やかにアクセスできるよう取り組みます。」
さらに、EN001について、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）やサルコペニアなど、CMT以外の疾患への適応拡大にも取り組んでおり、筋疾患に対する次世代幹細胞治療としての可能性をさらに強固なものにしています。
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