シェイプ・セラピューティクスがAAVid™カプシド発見プラットフォームを公開し、新規の組織特異的AAVバリアントを発見して、遺伝子治療におけるデリバリーの根本問題を解決
重要メッセージ：
- AAVid™プラットフォームは、10億以上の独自AAVカプシドバリアントという、大規模な多様性を持つライブラリーのスクリーニングを1回のキャンペーンで行い、向性と製造性の最適化を実現。
- ShapeTXは新規の肝臓向性AAV5バリアントの発見を確認。
- データは2020年12月1～3日に開催された第2回RNA編集サミットでShapeTXのバイスプレジデント兼研究担当ヘッドのDavid J. Huss博士が発表。
シアトル--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 業界有数のRNA標的化技術プラットフォームを持つ次世代遺伝子治療技術企業のシェイプ・セラピューティクス（ShapeTX）は本日、AAVid™カプシド発見プラットフォームの公開と、非ヒト霊長類での選択キャンペーンで初のAAV5バリアントライブラリーにおける結果を発表しました。
AAVid™カプシド発見プラットフォームは、非ランダム変異フィットネスを使用して、数十億の独自AAVバリアントという大規模なカプシドライブラリーを作成し、非ヒト霊長類（NHP）にて直接的にインビボで生物学的選択を実現します。ShapeTXは、最先端のDNA合成、高度な合成生物学、次世代のシーケンスバーコーディング、機械学習アルゴリズムを組み合わせることで、ベストインクラスのヒト用治療薬を開発できるよう、ライブラリーに関して業界有数の規模と多様性を実現します。
ShapeTXの社長兼最高経営責任者（CEO）であるFrancois Vigneault博士は、次のように述べています。「野生型の第1世代AAVは遺伝子治療における最近の進歩を可能にしていますが、診療の場では毒性が悩みの種で、その原因の一部は組織特異性が欠如している結果、高用量が必要となることです。当社のAAVid™プラットフォームは、特異的な組織向性を持つ新規カプシドのバリアントを生み出すことで、この問題を解決します。当社は過去3年間、発表を控えていましたが、その間に優れたAAVプラットフォーム技術を開発し、ベストインクラスのAAVバリアントを手に入れたことを発表できて感激しています。私たちは本日、当社の新しい肝臓向性AAV5バリアントを発表します。今後のお知らせご注目ください。」
ShapeTXのバイスプレジデント兼研究担当ヘッドのDavid J. Huss博士は、「AAVカプシド／標的細胞インターフェースを探求するための莫大な構造スペースでは、巨大なライブラリーの規模と多様性が必要です。これまでのところ、数万～数100万という規模のカプシドライブラリーでしか探求されていません。ShapeTXの計画では、数10億という独自バリアントのライブラリー規模を持つ優れたAAVカプシド発見プラットフォームを創出することで、ウイルス／標的細胞間の新規相互作用を最大限に発揮させます」と付け加えています。Huss博士は2020年12月2日に第2回RNA編集サミットで本プラットフォームの詳細を発表しました。
シェイプ・セラピューティクスについて
シェイプ・セラピューティクスは、世界で最も治りにくい疾患を治療するための次世代RNA標的治療薬の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業です。ShapeTXの技術プラットフォームには、未成熟終止コドンの読み飛ばしを実現する専有のサプレッサーtRNA技術であるRNAskip™、内因性のADAR（RNAに作用するアデノシンデアミナーゼ）を使用した精密なRNA編集技術であるRNAfix™、高度に特異的で組織向性のAAVを生産する次世代の人工アデノ随伴ウイルス（AAV）プラットフォームのAAVid™が含まれます。ShapeTXの各プラットフォームが強力である理由は、私たちの細胞内に既に存在する細胞機構をリダイレクトすることで、今日のその他の編集技術で見られる免疫原性とDNA損傷のリスクを回避できる点にあります。ShapeTXは、データを駆使した科学の進歩、情熱を持った人材、生涯にわたる治癒を患者さんに提供するという使命を約束して実践しています。当社は患者さんの人生と暮らしを築きます（Shape Life!）。
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