株式会社ケイファーマ×著名投資家はっしゃん氏対談動画文字起こし（4）

*15:04JST 株式会社ケイファーマ×著名投資家はっしゃん氏対談動画文字起こし（4） ケイファーマ<4896>

■ケイファーマ 福島様
次に、iPS創薬の手法についてご説明します。これは、患者さんの細胞と健康な方の細胞の両方からiPS細胞を作製し、それを神経細胞に分化させて比較するというアプローチです。具体的にどういうことか、これから詳しく説明します。

ALSは、発症してから平均して約3年（36か月）で半数の方が亡くなるとされる、非常に過酷な疾患です。呼吸ができなくなり、最終的には眼球だけを動かせる状態となります。視線で文字盤を追い、パソコンを使って会話するような状況になりますが、非常に苦しい日々を過ごされていると思います。日本には常に約1万人の患者がいるとされており、世界では33万人がALSと診断されています。この病気に対してはすでにいくつかの薬が存在していますが、現状では十分な効果が確認されておらず、有効な治療薬が強く求められているのが実情です。

右の写真は顕微鏡で観察した実験の様子で、人の細胞を用いたものです。左上にある画像が健康な人の細胞で、塊のように見える部分が細胞です。そこから神経突起と呼ばれる構造が伸びており、神経同士をつなぐ役割を担っています。この突起は時間の経過とともにさらに長く成長し、例えば60日後には明らかに長く伸びるという特徴を持っています。

図の左側にある青い3本の線は、健康な人の神経突起の成長を示しています。「FUS（ファス）」と書かれているものは、家族性ALS（全体の約1%）の患者由来の細胞です。この場合、60日目には神経突起が急激に短くなる、つまり消失してしまうことが確認されています。

このような変化を私たちは「フェノタイプ」と呼び、薬を見つける際の評価指標としています。図の左下では、突起の長さが山を作るように見え、そこから下がっていく様子が描かれています。下がる前に、さまざまな化合物を投入し、もし突起が再び伸びるような反応を示せば、それは薬候補となるというイメージが持てるかと思います。

ただし、神経突起の伸長だけを指標にするのでは不十分です。そのため、他のアッセイ系も併用しながら、候補となる化合物をさらに絞り込んでいきました。

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