株式会社ケイファーマ×著名投資家はっしゃん氏対談動画文字起こし(2)
株式会社ケイファーマが、再生医療と創薬における最新の取り組みを紹介しました。慶應義塾大学との連携を背景に、2016年に設立された同社は、iPS細胞技術を軸に神経細胞を誘導し、薬剤のスクリーニングや細胞治療への応用を行っています。また、神経細胞移植による臨床試験を進め、将来的には臓器の一部を置き換える治療も視野に入れています。岡野教授のムサシタンパク質研究を基に、特に脊髄損傷やALSに着目しており、革新的な治療法開発を目指しています。
少し私自身の背景にも触れますと、私はもともと製薬会社で長かったのですが、大学との共同研究、例えば慶應義塾大学とのプロジェクトに関わる中で、良い成果を出すことの難しさを実感しました。さまざまな要因がありますが、自身が製薬会社で20年以上培った経験を活かして大学に移り、そこからベンチャー企業を立ち上げれば、より良い結果を生み出せるのではないかと考えるようになりました。こうした経緯から、2014年に慶應義塾大学へ移籍しました。
ここからはファーマの概要について説明します。当社は2016年11月1日に設立しました。事業の柱は再生医療等製品と医薬品で、研究開発、製造、販売までを一貫して行う体制を構築しています。右の写真についてですが、最上段は本社の様子です。本社は現在このビルの8階にあります。研究所は2カ所あります。1つは湘南アイパークにあり、元は武田薬品の研究所でした。創業当初からこの施設を使用しています。もう1つは慶應義塾大学医学部附属病院の裏手にある総合医科学研究棟の8階に設けているラボです。現在の社員数はおよそ20名程度です。
取締役は上から3人で構成されており、岡野教授、中村教授、そして私の3人で会社を設立しました。
当社の基盤技術には、2007年に山中教授が開発したiPS細胞の技術があります。山中教授はこの技術によりノーベル賞を受賞されました。この図はそのプロセスを示しています。まず健康な方から皮膚細胞を提供いただき、そこに山中4因子と呼ばれる4つの遺伝子を導入することでiPS細胞が作られます。
私たちが得意とするのは、そのiPS細胞から神経細胞へ誘導する技術です。この技術を活用して薬剤を探索する「スクリーニング」を行っています。さらに、神経細胞そのものを移植する「再生医療」にも取り組んでいます。本日はこの2つについて、少し掘り下げて説明します。
●はっしゃん
iPS細胞といえば、ノーベル賞を受賞した山中先生の功績で広く知られるようになったと思います。実は私、大阪・関西万博に行ってきました。そこでは、新しい組織のようなものが動いている展示を見ました。私のイメージでは、iPS細胞を使って臓器のようなものを作って修復するのかと思っていましたが、神経細胞を作って薬を開発するというのも貴社の事業の一つになるのでしょうか?
■ケイファーマ 福島様
はい、おっしゃる通りです。現在、臨床試験に入っているのは、神経細胞を塊状にしたものを移植する「細胞治療」です。将来的には、今お話にあったように失われた臓器の一部を置き換えるような治療も可能になると考えています。
●はっしゃん
ありがとうございます。
■ケイファーマ 福島様
再生医療の一つとして細胞移植がありますが、iPS細胞を活用した創薬について、私たちは「iPS創薬」と呼んでいます。また、当社には神経系のバックグラウンドを持つ岡野教授が在籍しています。岡野教授は、アメリカのジョンズ・ホプキンス大学に留学していた30歳頃に、「ムサシ」という新しいタンパク質を発見しました。当時はショウジョウバエの遺伝学の研究で多用されていましたが、後にこのムサシがRNA結合タンパク質であることが明らかになり、数百本の論文が発表されています。
そのムサシに対する抗体を用いて研究を進めたところ、間細胞(ニューロンになる前の上流にあたる細胞)に染色されることがわかりました。これは、当時の常識を覆す発見でした。というのも、医学では一度神経が切れると再生しない、大人の脳には幹細胞は存在しないと教えられていたからです。しかし、岡野教授の発見により、死亡された方の脳を染色した結果、実は高齢者の脳にも幹細胞が存在することがわかりました。幹細胞を外部からの薬剤で刺激したり、同様の幹細胞を移植したりすることで、神経や脳の再生が可能なのではないかと考えています。実は、そこから当社の取り組みはスタートしています。まずは世の中の役に立ちたいという思いから、最初に取り組んだのが脊髄損傷でした。神経が切れた状態、つまり脊髄が断裂した部分をつなぐことができないかという挑戦から始めました。もう一つの取り組みは、創薬です。具体的には、ALS(筋萎縮性側索硬化症)という疾患に対して、新たな薬を見つけることを目指しています。
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