Pharming社、米国で「Joenja(R)」（レニオリシブ）の患者への初商業出荷を発表

ライデン、オランダ, 2023年4月12日 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V.（以下、「Pharming社」（ファーミング社）または「同社」）（ユーロネクスト・アムステルダム：PHARM）（ナスダック銘柄コード：PHAR）は「Joenja(R)」（レニオリシブ）の米国における患者への最初の商業出荷を発表しました。経口選択的PI3Kδ阻害剤であるJoenja(R)は、12歳以上の成人及び小児患者において、希少かつ進行性の原発性免疫不全症である活性化ホスホイノシチド3キナーゼδ（PI3Kδ）症候群（APDS）の米国で初めて承認された唯一の治療法です。

Pharming社とNovartis社（ノバルティス社）が2019年に締結したレニオリシブの独占ライセンス契約の条件にて、Joenja(R)該当の最初の商業販売により、Pharming社はNovartis社に1000万ドルのマイルストーンを支払うことがトリガーされます。

Pharming社の最高商務責任者であるStephen Toor氏は

「Joenja(R)の患者への最初の出荷が、FDA承認から約2週間後に行われ、APDSに苦しむ患者にとって重要なマイルストーンを達成できたことを心から嬉しく思います。Joenja(R)がAPDSの患者にとって最初で唯一承認された治療薬として、米国全土で広く利用できるようになることを期待しております」とコメントしました。

活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS）について

APDSは、2013年に初めて特徴が明らかにされた希少な原発性免疫不全症です。APDSは、体内の免疫細胞の発達と機能に不可欠なPIK3CDまたはPIK3R1として知られる2つの特定された遺伝子のどちらか一方の変異によって引き起こされます。これらの遺伝子の変異により、PI3Kδ（ホスホイノシチド3キナーゼδ）経路が亢進し、免疫細胞が成熟して正常に機能しなくなり、免疫不全や調節障害を引き起こします。1、2、3APDSは、重篤な反復性副鼻腔・肺感染症、リンパ球増殖、自己免疫疾患および腸疾患を特徴とします。4、5これらの症状は、他の原発性免疫不全を含む様々な疾患と関連している可能性があるため、APDS患者はしばしば誤診され、中位7年の診断遅延を被ります。6APDSは進行性の疾患であるため、この遅延は、永久的な肺損傷やリンパ腫などの損傷を経時的に蓄積させる可能性があります。4-7このような状況を明確に診断する唯一の方法は、遺伝子検査によるものです。APDSは、世界中で100万人あたり約1～2人が発症する疾患です。

Joenja(R) （レニオリシブ）について

Joenja(R)（レニオリシブ）は、経口低分子ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3K?）阻害剤で、12歳以上の成人および小児患者における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3K?）症候群（APDS）の最初かつ唯一の標的治療として米国で承認されています。Joenja(R)は、重要な細胞内情報伝達物質として、増殖、分化、サイトカイン産生、細胞生存、血管新生、代謝など多くの細胞機能を制御するホスファチジルイノシトール-3-4-5-三リン酸の生成を抑制します。無作為化プラセボ対照第II/III相臨床試験の結果、Joenja(R)の臨床的有効性が、次の主要評価項目において実証されました。 患者の免疫調節障害と免疫表現型の正常化に統計的に有意な影響を与えることが示されました。また、Joenja(R)の長期投与の安全性と忍容性については、発売開始後、オープンラベルの中間延長データで裏付けられています。8レニオリシブは、現在、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）の審査を受けており、英国、カナダ、オーストラリア、日本での承認取得を目指す予定です。また、レニオリシブは、4歳から11歳のAPDSの小児を対象とした第III相臨床試験で評価されており、さらに1歳から6歳のAPDSの小児を対象とした試験も計画されています。Joenja(R)の詳細については、こちらをご覧ください：Joenja.com

Pharming Group N.V.について

Pharming Group N.V.（ユーロネクスト・アムステルダム：PHARM/ナスダック銘柄コード：PHAR）は、希少疾患、衰弱性疾患、生命を脅かす疾患に苦しむ患者の生活を変革することを目的としたグローバルなバイオ医薬品企業です。Pharming社は、開発初期から後期段階にある低分子化合物、バイオ医薬品、遺伝子治療薬など、タンパク質代替療法と精密医薬品の革新的な組み合わせを事業化・開発しています。オランダのライデンに本社を置くPharming社は、世界中に従業員を配置し、北米、欧州、中東、アフリカ、アジア太平洋地域の30以上の市場で患者にサービスを提供しています。

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将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれている場合があります。将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の見通しおよび前提に基づく将来の見通しに関する記述であり、既知および未知のリスクおよび不確実性に関するものであり、実際の結果、パフォーマンス、または事象が、これらの記述に明示または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、「目的」、「野心」、「期待」、「確信」、「可能性」、「推定」、「予想」、「ゴール」、「予定」、「かもしれない」、「マイルストーン」、「目標」、「展望」、「計画」、「おそらく」、「プロジェクト」、「リスク」、「スケジュール」、「求める」、「当然」、「目標」、「今後」、および類似の用語や語句を使用して特定されます。将来の見通しに関する記述の例には、Pharming社の前臨床試験とその候補製品の臨床試験の時期と進捗状況、Pharming社の臨床的および商業的な見通し、Pharming社が予想する運転資本要件およびキャッシュ・リソースについて予想する記述が含まれる場合がありますが、これらの記述は、Pharming社の臨床試験の範囲、進捗および延長、その費用への影響、臨床、科学、規制および技術の開発など多くのリスク、不確実性および仮定を前提とするものであります。これらのリスクや不確実性を踏まえ、また、Pharming社が米国証券取引委員会に提出した2021年の年次報告書および2021年12月31日時点のフォーム20-F年次報告書に記載されているその他のリスクおよび不確実性については、このような将来の見通しに関する記述に記載されている事象および状況は発生しない可能性があり、Pharming社の実際の結果は、予想または暗示されている結果と大きく異なる可能性があります。本プレスリリースに記載されているすべての将来の見通しに関する記述は、このセクションに記載または言及されている警告に関する記述に明示的に限定されています。これらの将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置かないようにしてください。将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの発行日にのみ適用され、本プレスリリースの発行日時点でPharming社が入手可能な情報に基づいています。Pharming社は、公開更新や変更を行う義務を負いません。

内部情報

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参考資料

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* RAO VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.
より詳細な公開情報については、以下にお問い合わせください。

Pharming Group オランダ・ライデン
Michael Levitan、IR（インベスター・リレーションズ）とコーポレート・コミュニケーション担当副社長
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Heather Robertson、IR（インベスター・リレーションズ）とコーポレート・コミュニケーション担当マネージャ
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Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
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LifeSpring Life Sciences Communication、オランダ・アムステルダム
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