Terns Pharmaceuticals、NASH治療を目的とするFXR作動薬TERN-101に対するファストトラック指定をFDAより取得

2019年10月30日 15:29:00
マネー
ビジネスワイヤ

米カリフォルニア州フォスターシティ & 上海--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 非アルコール性脂肪肝炎（NASH）とがんの革新的治療薬の創薬と開発に傾注する世界的バイオ製薬会社のTerns Pharmaceuticals, Inc.は本日、ファルネソイドX受容体（FXR）作動薬である治験薬TERN-101が、NASH治療に向けたファストトラック指定を米国食品医薬品局（FDA）より受けたと発表しました。

Ternsの最高医学責任者（CMO）であるエリン・クワーク（M.D.）は、次のように述べています。「TERN-101のファストトラック指定の取得は、この有望な治療薬を一刻も早く患者に届ける上で重要な前進となるもので、当社は臨床開発を通じてTERN-101を前進させるに当たりFDAとの協力に期待しています。現時点で治療選択肢を持たないNASH患者の未充足ニーズに対応できるTERN-101の可能性を米国FDAが認めたことは、当社にとって喜びです。」

これまでに実施された第1相試験で、TERN-101は1日1回投与と一致する臨床薬物動態特性が実証されました。Ternsはウィーンで開催された2019年国際肝臓会議で前臨床データを報告しましたが、このデータによってTERN-101がNASHの前臨床モデルで肝脂肪変性、肝炎症、肝細胞風船化、線維症を低減することが実証されました。

TERN-101と、Ternのセミカルバジド感受性アミンオキシダーゼ（SSAO）阻害薬TERN-201は、いずれもNASHの治療薬として開発中で、当初はイーライリリー・アンド・カンパニーが発見・開発していたものです。Ternsは2018年にイーライリリーとの世界規模の独占契約を締結し、TERN-101およびTERN-201の開発・製造・商業化を進めることにしました。

FDAのファストトラック指定について

ファストトラック指定は、重篤な疾患や生命を脅かす疾患の治療を目的とし、未充足の医療ニーズを満たす可能性が示されている新薬の迅速な開発と審査を促進するために設けられた制度です。本制度の目的は、新薬を必要とする患者のために速やかにその開発・審査を前進させることにあります。ファストトラックは広範な重篤疾患を対象としています。

ファストトラック指定を受けた医薬品は、下記の一部ないし全部を得る資格があります。

FDAとの医薬品の開発について相談する機会を増やしてして、承認取得の根拠として必要とされる適切なデータを確実に収集できるようにする。

提案された臨床試験のデザインやバイオマーカーの使用などの事項に関して、FDAとの書面によるコミュニケーションの機会を増やす。

該当する基準を満たせば、迅速承認と優先審査の資格を得る。

逐次承認（Rolling Review）が可能。製薬会社は申請書全体の審査が可能となる前に、新薬承認申請（NDA）のすべての項目の完成を待たずに、生物学的製剤承認申請（BLA）ないしNDAのできあがった項目分をFDAに提出して審査を受けることができる。BLAないしNDAは通常、製薬会社が完全な申請書をFDAに提出するまで審査が開始されない¹。

TERN-101とファルネソイドX受容体（FXR）作動作用

TERN-101は、NASHの治療薬として開発中の強力な非胆汁酸FXR作動薬です。FXRは、肝臓と小腸で高度に発現している核内受容体です。胆汁酸はFXRの天然リガンドで、胆汁酸のFXRとの結合および胆汁酸によるFXRの活性化は、胆汁酸合成、脂質代謝、炎症、線維症を調節する細胞経路の制御にとって非常に重要です。FXRの作動薬作動／活性化は、後期段階の研究で、プラセボと比較して、NASHへと進行することなく、組織学的肝線維症の軽減を改善することが実証済みで、FXR作動薬がNAFLDおよびNASHに対する新しい治療法となる可能性を示しています。

NASHについて

非アルコール性脂肪肝炎（NASH）は非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）の重症型であり、NAFLDは肝臓における脂肪の過剰な蓄積が原因で発症します。NASHには慢性肝炎と肝細胞損傷が伴い、線維症、肝硬変、最終的には肝がんや肝不全をもたらす場合があります。世界におけるNAFLDとNASHの発症率は肥満率の上昇に伴い、急上昇しています。現在、承認済みのNASH治療薬はありません。

Terns Pharmaceuticalsについて

Terns Pharmaceuticals, Inc.は臨床段階の製薬企業として、慢性肝疾患とがんに対する治療薬の創薬と開発に傾注しています。当社は中国と米国を拠点とし、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）とがんを対象に、複数の治療法の医薬品候補のパイプラインを前進させています。Ternsは、中国および世界の他の市場で患者に有望な新治療薬を届けるために、疾患生物学、医薬品化学、臨床開発の分野における世界クラスの専門力を活用しています。

詳細情報については、www.ternspharma.comおよびwww.ternspharma.com.cnをご覧ください。

¹https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track

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