スイス・ラッヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは、米国食品医薬品局（FDA）が当社のヒト細胞株由来組み換え型第VIII因子（FVIII）製剤NUWIQ®に対する添付文書の更新を承認したと発表しました。NUWIQ ®は、血友病A患者における出血の予防と治療を目的に承認されています。更新された添付文書には、未治療患者（PUPs）でのNuProtect試験から得た免疫原性のデータが含まれます。



FVIIIインヒビターの発現は、重度血友病Aの未治療患者（PUPs）で最も重篤な治療合併症です。外因性外来FVIIIに対するインヒビターの発現は、治療の効果を低減し、患者の長期的な関節の健康と生活の質に悪影響を与える場合があります。従ってインヒビター発現のリスクを最小限に抑えることは、未治療患者に対する治療判断で考慮すべき重要事項です。


更新されたNUWIQ®の添付文書には、真の未治療患者で単一のFVIII製剤を検討した前向き試験として最大の規模を持つNuProtect試験から得たデータが含まれます。患者は予防またはオンデマンド療法としてNUWIQ®の投与を受け、実投与日数にして100日間または5年間にわたる追跡を受けました。インヒビター発現につき評価を行った105人の未治療患者のうち、17人（16.2%）で高力価インヒビター、11人（10.5%）で低力価インヒビターが発現し、後者のうち5人は一過性のインヒビターでした。インヒビターが発現した患者28人のうち、25人が投与から20以内に発現し、投与日数が34日を超えてからインヒビターが発現した患者は1人もいませんでした。


オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように付け加えています。「インヒビター発現のリスクを最小限に抑えることは、治療の長い道のりを歩み始めたばかりの血友病A患者さんにとって極めて重要なことです。このたびの添付文書更新は、この長い道のりのいずれの段階にいる患者さんもサポートし、患者さんの生活を改善できる治療選択肢を提供するというオクタファルマのコミットメントを反映したものです。」


血友病Aについて


血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠乏を原因とするX連鎖遺伝性出血疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらす可能性があります。この疾患には世界の男性の1万人当たり約1人が患っています。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。


Nuwiq®について


Nuwiq®（シモクトコグアルファ）は第4世代組み換え型第VIII因子（rFVIII）タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています1。Nuwiq®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド因子への高い親和性を持っています1。Nuwiq®治療は、59人の小児を含め、治療歴のある患者としての重度血友病A患者201人（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました1。Nuwiq®は250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で提供され、いずれも注入量は2.5 mLです2。Nuwiq®は、あらゆる年齢群の血友病A（先天性のFVIII欠乏）患者の治療と出血予防を目的とする使用が承認されています2。


1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019;doi: 10.1177/2040620719858471.


2. Nuwiq®製品特性概要


オクタファルマについて


スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。オクタファルマは世界で1万人以上の従業員を擁し、血液疾患、免疫療法、集中治療の3治療領域における製品を通じて118カ国の患者の皆様の治療を支えています。


オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しており、合せて年間約800万リットルの血漿を生産できる能力があります。さらに、140軒以上の血漿献血センターを欧州と米国で運営しています。


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記事名：「 オクタファルマ、NUWIQ®の添付文書に未治療患者での免疫原性のデータを含める更新をFDAが承認と発表 」