オクタファルマ、未治療患者（PUPs）でNuwiq®（シモクトコグアルファ）を検討するNuProtect試験の最終結果をASH 2019で報告すると発表

スイス・ラッヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは、NuProtect試験の最終結果をDr Ri Liesner（グレート・オーモンド・ストリート小児病院、英国、ロンドン）がフロリダ州オーランドで開催される2019年米国血液学会（ASH）第61回年次総会にて口頭発表すると発表しました。

Dr Liesnerは、次のようにコメントしています。｢NuProtect試験グループを代表してこれらのデータを発表できることに感激しています。データは、臨床での意思決定のための情報として役立ち、Nuwiq^®が未治療患者（PUPs）にとっての有効な治療選択肢であると医師と患者に安心していただける貴重な証拠となるはずです。｣

NuProtect試験は、血友病Aの真の未治療患者において単一のFVIII濃縮製剤を検討した前向き試験としては最大規模となります。本試験では、未治療患者108人でヒト細胞株由来組み換え型第VIII因子Nuwiq^®（シモクトコグアルファ）の免疫原性・有効性・安全性を評価しました。Nuwiq^®の免疫原性・有効性・安全性に関する最終結果は初めて、12月9日に口頭発表します。

オクタファルマのLarisa Belyanskaya血液疾患国際事業部門長とオラフ・ウォルター取締役は、次のように述べています。｢未治療患者におけるこれらの重要データは、ヒト細胞株由来を基礎とするNuwiq^®の臨床的特徴を示しており、私たちは発表できることを光栄に思います。NuProtect試験のデータは拡大を続けるNuwiq^®臨床経験ポートフォリオを積み増すとともに、出血性疾患を抱える人々の生活を改善するというオクタファルマの目標を支えるものです。｣

Nuwiq^®について

Nuwiq^®（シモクトコグアルファ）は第4世代組み換え型第VIII因子（rFVIII）タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています¹。Nuwiq^®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド因子への高い親和性を持っています。Nuwiq^®治療は、59人の小児を含め、治療歴のある患者（PTPs）としての重度血友病A患者201人（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました¹。Nuwiq^®治療歴のない患者（PUPs）の治療をNuProtect試験で評価しました。患者66人の中間解析において、高力価インヒビターの累積発現率は12.8%、全インヒビターの累積発現率は20.8%でした²。Nuwiq^®は250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で提供しています³。Nuwiq^®は、あるあらゆる年齢群の血友病A（先天性のFVIII欠乏）患者の治療と出血予防を目的とする使用が59カ国で承認されています³。

NuProtect試験について

NuProtect試験（NCT01712438）は第3相前向き多施設国際共同非盲検無対照臨床試験で、過去に何らかのFVIII濃縮製剤やFVIIIを含む血液製剤による治療を受けていない重度血友病A患者におけるNuwiq^®の免疫原性・有効性・安全性を評価するものです。患者は実投与日数（ED）にして100日間か最長5年間にわたってNuwiq^®治療を受けました。試験が実施されたのは17カ国の38施設です。計110人の患者を組み入れました。うち108人の患者がNuwiq^®治療を受けました。

血友病Aについて

血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠乏を原因とするX連鎖遺伝性出血疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらす可能性があります。この疾患には世界の男性の1万人当たり約1人が患っています。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。

オクタファルマについて

オクタファルマのビジョンは、「情熱が当社を、人々の生活を前進させる新しいヘルスソリューションの提供に駆り立てる」というものです。スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。当社は、当事者意識、誠実さ、リーダーシップ、持続可能性、起業家精神に価値を置きます。

オクタファルマ・グループの2018年の売上高は18億ユーロ、営業利益は3億4600万ユーロに達し、将来の成長のために2億4000万ユーロの研究開発投資および設備投資が実施されました。オクタファルマは世界で約8314人の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて115カ国の患者の皆様の治療を支えています。

・血液疾患（凝固障害）

・免疫療法（免疫障害）

・集中治療（出血管理および機能的血液量補充）

オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019;doi: 10.1177/2040620719858471.

2. Liesner R et al. Haemophilia 2018;24:211-20.

3. Nuwiq^®の製品概要

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