Gain Therapeuticsが有効な応募325件中2位の評価を得て、生物医学研究所およびNeuro-Sys SASと共同でEurostars-2から140万ユーロの助成通知を発表
スイス・ルガーノ & スイス・ベリンツォーナ & 仏ガルダンヌ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 代謝異常と中枢神経系（CNS）疾患の先天異常に関与するリソソーム酵素を標的とする新規治療薬の創薬と開発に取り組むバイオテクノロジー企業のGain Therapeutics SAは本日、スイス・イタリア大学（USI）付属の生物医学研究所（スイス・ベリンツォーナ）のモリツィオ・モリナリ博士およびガルダンヌ（フランス）のNeuro-Sys SASと共同で、当社が欧州連合ホライズン2020およびInnosuisse（スイス・イノベーション庁）の共同資金によるEurostars-2共同プログラムから助成を受けたと発表しました。
今回の助成金により、リソソームの折りたたみ不全酵素が重症の臨床表現型をもたらし、治療法がないか未充足の高い医療ニーズがいまだに患者・家族・ケア提供者を苦しめているかこれらの両方に相当する中枢神経系の希少疾患を標的とするGain Therapeuticsの新規治療手法がさらに強化されます。この助成金により、ゴーシェ病、GM1ガングリオシドーシス、パーキンソン病を治療するためのGain Therapeuticsの医薬品ポートフォリオの開発が支えられます。
Gain Therapeuticsのゼネラルマネジャーを務めるDr. Manolo Bellottoは、次のように述べています。｢私たちはEurostars-2の助成通知を誇りに思います。今回、構造的に標的化したアロステリック調節因子を発見するGain Therapeuticsのプラットフォーム技術が非常に好評価を得た理由は、未充足の医療ニーズが明白であること（つまり特徴が明らかな希少疾患で、大きな神経学的ニーズが未充足）、リソソームの折りたたみ不全酵素を修復できる脳透過性低分子を開発している新規プラットフォーム技術、重要市場への明瞭な道筋、充実したIP資産を抱えてバランスを取りながらも意欲的なプロジェクト、にあります。｣
ベリンツォーナのIRBでグループリーダーを、スイス連邦工科大学ローザンヌ校（EPFL）で非常勤教授を務めるモリツィオ・モリナリ博士は、次のように述べています。｢欧州全域から有資格のコンソーシアム325組織以上の中で当コンソーシアムが2位という素晴らしい評価を受けたことは、希少疾患の分野での長きにわたる当組織の活動が認められたことでもあり、報われます。Gain TherapeuticsやNeuro-Sysとの国際連携は、病院へと成果をもたらし、またタンパク質の折りたたみ不全が重症を引き起こし得ることの理解を狙ってIRBで実施される研究活動に資する機会を与えてくれるものと期待しています。｣
Neuro-Sys SASの最高科学責任者（CSO）兼ゼネラルマネジャーのDr. Noelle Callizotは、次のように述べています。｢本プロジェクトの革新的な科学手法が強い動機付けとなって、私たちは参画することにしました。欧州レベルで目覚ましい評価を得たことは、希少疾患の適応症に対する革新的治療薬を開発することに欧州が関心を持っていることを明瞭に示しています。この意欲的なプロジェクトでのGain TherapeuticsおよびIRBとの連携は、革新的なプラットフォームを開発し、これら希少疾患の発症機構の理解を向上させる上で素晴らしい機会となります。｣
Gain Therapeutics SAについて
Gain Therapeuticsはスイスのバイオテクノロジー企業として、希少疾患と中枢神経系疾患のための新薬の創薬に専念しています。当社はリソソーム酵素を標的にして、未充足の医療ニーズの高い小児希少遺伝性疾患および中枢神経系疾患のための革新的医薬品の開発に取り組んでいます。当社が切り開いた専有プラットフォームのSEE-Txを通じて発見する「構造的に標的化したアロステリック調節因子」という新規クラスの化合物を開発中です。
https://www.gaintherapeutics.com/
生物医学研究所について
IRBは2000年にベリンツォーナで設立され、2010年からスイス・イタリア大学の付属となりました。IRBは感染症、腫瘍、変性疾患に対処するための防御機構を研究している13研究グループを擁しています。主流の科学誌に630本以上の論文を発表しているIRBは、免疫学と細胞生物学の卓越拠点として国際的に認められています。モリナリ研究室では、ポリペプチドの分泌、ER内での保持、分解のための選別を決定付けるタンパク質の品質制御プロセスについて研究しています。特に、α1-アンチトリプシン欠乏症、LSD、シャルコー・マリー・トゥース病1B型ニューロパチーなどの一部希少疾患の研究に重点を置いています。
Neuro-Sysは神経変性疾患および神経疾患の生体外モデルの専門企業です。リード化合物の薬理学的プロファイリングを正確に決定し、その根底にある作用機構を追究するとともに、治療指標を決定するための特定モデルを開発してきました。薬理学および医薬品開発における優秀な専門家チーム、当社専有の革新的なミディアムスループットの自動化プラットフォーム、さらには高度なモデルを持つことで、当社は神経変性疾患の研究において予測可能な結果と独自の手法を提供します。当社は世界中に忠実度の高いお客さまを製薬とバイオテクノロジーの分野で抱えており、これらの企業は当社ソリューションの効率性と信頼性を最も良く証明しています。
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Contacts
For Gain Therapeutics SA
Dr. Manolo Bellotto, General Manager
+41 91 921 1524
mbellotto@gaintherapeutics.com