オクタファルマがWFH 2018で新規の組み換え型FVIII皮下投与製剤SubQ-8の有望な前臨床データを発表

スイス・ラーヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --
オクタファルマは本日、SubQ-8の前臨床データが、英国のグラスゴーで最近開催された国際血友病連盟（WHF）2018年世界大会のシンポジウムで公表されたと発表しました。現在開発中のSubQ-8はヒト細胞株由来の組み換え型FVIIIで、皮下投与を目的としています。SubQ-8は、フォン・ヴィルブランド因子（VWF）タンパク質断片と組み合わせたオクタファルマのヒト細胞株由来rFVIII製品シモクトコグアルファをベースとし、FVIIIの循環系への輸送を促進する革新的なアプローチでVWFの保護的な力を活用します。

FVIIIの定期的な静脈内投与は、血友病A患者とその家族に大きな負担を強います。代替投与経路はこの負担を部分的に軽減し、予防療法へのアドヒアランスを改善し得るものです。

「未来に向けてFVIIIを発展：血友病A治療のための組み換え型ヒトFVIII皮下投与製剤の開発」（Taking FVIII into the
future: The development of subcutaneous recombinant human FVIII for the
treatment of haemophilia
A）と題された本シンポジウムでは、静脈内投与が血友病A患者に毎日もたらす困難について振り返り、動物モデルで皮下投与後のSubQ-8の血管系への取り込みに関するデータが発表されました。

デビッド・リリクラップ氏（クイーンズ大学、カナダ・オンタリオ）がシンポジウムの司会を務め、急速に進歩している血友病治療の分野におけるSubQ-8の重要性を紹介しました。セドリック・ヘルマン氏（サンリュック大学病院、ベルギー・ブリュッセル）は、血友病AにおけるFVIIIの重要な役割と、血液凝固能を回復するための自然なアプローチとしてのFVIII療法の使用について論じました。FVIII予防療法の証明済みの利点には、致命的な頭蓋内出血からの防護と、長期関節障害のリスク低減が含まれます。ヘルマン医師はまた、予防療法の開始とアドヒアランスの障害になり得るFVIIIの静脈内投与の問題点と負担についても発表しました。結論として、FVIIIのより簡単な投与法が求められています。

Christoph
Kannicht（オクタファルマ研究開発部門、ドイツ・ベルリン）は、SubQ-8を開発した理由を説明し、皮下注入後にFVIIIの十分なバイオアベイラビリティーを達成するという課題を検討しました。動物モデルでの前臨床データは、SubQ-8皮下投与後のFVIIIのバイオアベイラビリティーが45.5%で、FVIII静脈内投与と比較してFVIIIの半減期が3.6倍長いことを示しました。アンドレアス・ティーデ氏（ハノーバー医科大学、ドイツ・ハノーバー）は、皮下投与ないし静脈内投与されたタンパク質治療薬の免疫原性リスクについて取り上げ、リスクの差を示す証拠はないと結論付けています。SubQ-8の免疫原性はマウスで研究され、SubQ-8を皮下投与した場合、FVIIIの静脈内投与と比較して、抗FVIII抗体の形成が遅くなりました。

発表されたデータはSubQ-8の今後の臨床試験にとって有望な基盤となります。オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa
Belyanskayaは、「WFHは、当社の新しい皮下投与FVIII製剤SubQ-8の開発に関する最新データを発表するためのすばらしいプラットフォームとなりました。オクタファルマは、患者が血友病Aの最適な治療を確実に受けられるようにする上で、SubQ-8が重要な役割を果たし得ると考えています」と述べています。オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、「オクタファルマは患者の生活改善に傾倒しており、血友病の分野でこのような可能性を持つ製品の開発に当たっていることを誇りに思います。WFHで前臨床データを発表することは、当社の目標達成に向けた重要な一歩です」と付け加えています。

SubQ-8について

SubQ-8はオクタファルマが開発中の皮下投与rFVIII製剤で、現在は前臨床の段階にあります。

血友病Aについて

血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。この疾患には世界の男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%が診断ないし治療を受けずに放置されています。注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発現が、最も重篤な治療合併症です。FVIIIインヒビター発現の累積リスクは現在、最大39%に達すると報告されています。

オクタファルマについて

オクタファルマのビジョンは、「情熱が当社を、人々の生活を前進させる新しいヘルスソリューションの提供に駆り立てる」というものです。スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。当社は、当事者意識、誠実さ、リーダーシップ、持続可能性、起業家精神に価値を置きます。

オクタファルマ・グループの2017年の売上高は17億2000万ユーロ、営業利益は3億4900万ユーロに達し、2億8700万ユーロの成長投資が実施されました。オクタファルマは世界で約7700人の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて113カ国の患者の皆様の治療を支えています。

・血液疾患（凝固障害）

・免疫療法（免疫障害）

・集中治療

オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。

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