同社のAML治療薬プログラムは、新規診断例および再発/難治性症例のFLT3陽性AMLに重点を置き、FDA承認済みのFLT3阻害剤に対する主要な耐性形態を克服し、さまざまな薬剤耐性モデルにおいて開発中の他阻害剤を上回る効果を示している。
ニュージャージー州、マウント・ローレル--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --創薬・開発に取り組に取り組む医薬品企業であるCCMバイオサイエンシズは、5月30日から6月3日にシカゴで開催される2025年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会において、急性骨髄性白血病（AML）に対する次世代FLT3阻害剤プログラムの発表を行うことを明らかにしました。
AMLは、治療の選択肢が限られる最も重篤な形態の白血病であり、多くの場合は、FMS様チロシンキナーゼ3（FLT3）遺伝子の変異が原因となる悪性疾患です。FLT3内部タンデム重複（ITD）変異およびチロシンキナーゼドメイン（TKD）変異、特にD835およびF691変異は、AML患者のおよそ30%に見られ、予後不良や既存治療への耐性を引き起こすことが多々あります。ギルテリチニブ（「Xospata®（ゾスパタ）」、製造元アステラス製薬、最大年間売上予測：15億ドル）およびキザルチニブ（Vanflyta®（ヴァンフリタ）」、製造元第一三共）は、FDA承認済みの2つのFLT3阻害剤であり、前者は再発/難治性AMLにのみ、後者は新規診断AMLにのみ承認されています。キザルチニブはTKD耐性変異に対して効果がなく、一方でギルテリチニブはFLT3-ITD-D835変異に対する有効性は限定的であり、FLT3-ITD-F691ゲートキーパー変異には効果がありません。これらの変異はいずれも非常に一般的なものです。クレノラニブ（AROG/ファイザー）はFLT3阻害剤ですが、FDAに提出された新薬承認申請（NDA）は前述の適応症を対象としておらず、過去にFDAから却下された経緯があります。また、FLT3変異体への結合力もギルテリチニブより弱いとされていることから、これらすべての変異に対応できる次世代型のFLT3阻害剤が強く求められています。
2025年ASCO年次総会でCCMバイオサイエンシズは、血液悪性腫瘍（白血病、骨髄異形成症候群、および同種移植）セッション（抄録番号：6542、https://www.asco.org/abstracts-presentations/ABSTRACT502974）にて「AML治療のためのFLT3を標的とする新規で有効かつ選択的な阻害剤」という題目での発表を行います。この発表では、FLT3-ITDを標的とし、FDA承認済みのFLT3阻害剤に対する変異による耐性を克服できる可能性を有する新規FLT3阻害剤が特定されたことが報告されます。これらの薬剤はギルテリチニブよりもはるかに高い有効性を示しており、臨床応用の可能性も非常に高いとされています。
CCMバイオサイエンシズが開発した新規の経口投与可能なFLT3阻害剤（CCM-405およびCCM-445）は、FLT3-ITDの近接膜領域およびチロシンキナーゼドメイン（TKD）変異による薬剤耐性（D835YやF691Lを含む）の両方を克服する初の薬剤候補です。これらの薬剤は、耐性変異の有無にかかわらず、前述の現行世代の阻害剤を大きく上回る効果を示しています。FLT3-ITD耐性変異に対応可能と報告されている他の開発中の薬剤候補は、薬物動態が不良であるか、著しいオフターゲット結合を示すか、あるいはその両方の問題を抱えています。
CCMバイオサイエンシズは、FLT3阻害剤プログラムに基づく臨床候補化合物について、本年中に新薬臨床試験開始申請（IND）を行い、新規診断および再発/難治性のFLT3陽性AMLを対象とする臨床試験に進める予定です。2024年には競合他社によるAMLの臨床試験が重なって失敗に終わっており、これらの候補薬にとって魅力的な臨床試験環境が整いつつあります。
同社は現在、特定の国における共同開発権に関して、バイオテクノロジー企業や製薬企業との提携を積極的に進めています。CCMバイオサイエンシズは、グローバルな化学・製薬サービス企業であるPMCグループの関連会社であり、2025年ASCO年次総会（https://asco25.myexpoonline.com/co/ccm-biosciences）では注目の出展企業として参加します。さらに、同社の創薬プログラムに加え、それらの発見・開発に用いられる最先端のプラットフォームも展示する予定です。
CCMバイオサイエンシズについて
CCMバイオサイエンシズは、多様な企業子会社のもとで、小分子医薬品、遺伝子治療、バイオ医薬品、ナノ医薬品などの新薬の創薬・開発に取り組む、多角的なバイオテクノロジー企業です。CCMの特許取得済み創薬プラットフォームは、民間資金によって2010年に設立された研究開発機関「Chakrabarti Advanced Technology」で開発されました。同機関には、米国、フランス、インドの科学者が在籍し、PNAS、Nucleic Acids Research、Physical Review、アメリカ化学会誌、米国生物物理学会誌、Nature Publishing Group誌などの一流科学誌に論文が掲載されています。これらの創薬プラットフォームは、CCMバイオサイエンシズの関連会社であり、年間最大売上10億ドルを誇るグローバルな化学・製薬企業であるPMCグループの受託研究・開発・製造機関（CRDMO）によって補完されています。
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