Brexucabtagene autoleucel、MCLおよびB-ALLに対する希少疾病用再生医療等製品に指定

2026年1月22日
ギリアド・サイエンシズ株式会社

Brexucabtagene autoleucel、マントル細胞リンパ腫およびB細胞性急性リンパ芽球性白血病に対する希少疾病用再生医療等製品に指定

 

ギリアド・サイエンシズ株式会社（以下「ギリアド」、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：ケネット・ブライスティング）は、1月16日、Brexucabtagene autoleucelが厚生労働省より、マントル細胞リンパ腫（MCL）およびB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）に対する希少疾病用再生医療等製品に指定されたことをお知らせします。

 

希少疾病用再生医療等製品は、国内の対象患者数が5万人未満であること、医療上の必要性が特に高いなどの条件に合致するものについて、厚生労働大臣が指定するものです1。

 

MCLは、悪性リンパ腫である非ホジキンリンパ腫に分類され、リンパ節のマントル帯に由来するB細胞性腫瘍です。国内においては悪性リンパ腫の約3%を占めており、MCLの患者数は2023年の厚生労働省の患者調査によると約2,000人2と報告されています。そして多くの患者さんが再発を繰り返し、最終的には死に至る重篤な難治性疾患で、全生存期間は5～7年程度とされています3。また、MCLは標準治療が確立されておらず4、治療の転帰は治療ライン数が増えるにつれて悪化し、予後不良である5ことから、MCLに対する新たな治療選択肢が望まれています。

 

急性リンパ芽球性白血病（ALL）は、血液、骨髄およびその他臓器中のB細胞またはT細胞系列の未成熟リンパ球のクローン性増殖により引き起こされる多様なリンパ系疾患の一群です。国内におけるALLの患者数は、2023年の厚生労働省の患者調査によると約9,000人6と報告されています。ALL患者さんの5～10%は一次治療に対して抵抗性を示し、30～60%が再発を来たし7、再発した患者さんの5年全生存率は10%未満と報告されています8。特に成人のALL患者さんでは、治療ラインが増えるにつれて複合的完全寛解率が低下し、既存治療を行った場合でも予後不良であることから、新たな治療選択肢が期待されています。 B-ALLはALLの約75%を占めるとされています9。

 

Brexucabtagene autoleucelはCD19抗原を標的とする新規のCAR T細胞製品で、ギリアド・カンパニーであるKite Pharma, Inc. （以下「Kite」）が実施したZUMA-2試験10の成績に基づき、再発・難治性のMCLに対する初のCAR T細胞療法として米国および欧州にて2020年に承認され、現在までに40の国と地域で適応が認められています。

 

成人の再発・難治性のB-ALLについては、Kiteが実施したZUMA-3試験11の成績に基づき、2021年に米国にて、2022年に欧州にて承認され、現在までに39の国と地域で適応が認められています。

 

Kite について

ギリアド・カンパニーであるKiteは、カリフォルニア州サンタモニカを本拠とするバイオ医薬品企業です。Kiteは、がんの治療や治癒の可能性を追求する細胞療法に注力し、グローバルリーダーとして、多くの患者さんにCAR-T細胞療法を提供してきました。Kiteは、プロセスデベロップメントから、ベクター製造、臨床試験向けおよび商用向け製造ついて、企業が自社で保有するものとしては世界最大規模の細胞治療法の製造ネットワークを有しています。 詳細については、www.kitepharma.com をご覧ください。

 

ギリアド・サイエンシズについて

ギリアド・サイエンシズは、全ての人々にとって、より健康な世界の実現を目指し、30年以上にわたり医療の革新を追求し、飛躍的な進歩を遂げてきたバイオ医薬品企業です。当社は、HIV、ウイルス性肝炎、COVID-19、がんなどの生命を脅かす疾患の予防と治療のため、革新的な医薬品の開発に取り組んでいます。カリフォルニア州フォスターシティに本社を置き、世界35カ国以上で事業を行っています。

 

1 https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」　

2 https://www.e-stat.go.jp/stat-search/files?stat_infid=000040234427 「政府統計の総合窓口(e-Stat)」統計で見る日本 患者調査 令和 5年度患者調査 全国編 表番号Z160（総患者数, 傷病基本分類別）

3 Chihara D, Asano N, Ohmachi K, et al. Ki-67 is a strong predictor of central nervous system relapse in patients with mantle cell lymphoma (MCL). Ann Oncol. 2015;26(5):966-73.

4 日本血液学会造血器腫瘍診療ガイドライン第3.1版（2024年版）

5 Kumar A, Sha F, Toure A, et al. Patterns of Survival in Patients with Recurrent Mantle Cell Lymphoma in the Modern Era: Progressive Shortening in Response Duration and Survival After Each Relapse. Blood Cancer J 2019;9:50.

6 https://www.e-stat.go.jp/stat-search/files?stat_infid=000040234427 「政府統計の総合窓口(e-Stat)」統計で見る日本 患者調査 令和 5年度患者調査 全国編 表番号Z160（総患者数, 傷病基本分類別）

7 Bruzzese A, Martino EA, Labanca C, Carida G, et al. Therapeutic strategies for relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia in adult patients: Optimizing the use of monoclonal antibodies. Eur J Haematol 2025.

8 Ronson A, Tvito A, Rowe JM. Treatment of relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia in adults. Curr Oncol Rep 2016;18 (6):39.

9 Terwillger T, Abdul-Hay M. Acute Lymphoblastic Leukemia: A comprehensive review and 2017 update. Blood Cancer J 2017;7(6):e577

10 https://clinicaltrials.gov/（ZUMA-2[cohort-1, -2] NCT#: NCT02601313）

11 https://clinicaltrials.gov/（ZUMA-3 NCT#: NCT02614066）