窪田製薬HD Research Memo(2):眼科領域の医薬品・医療デバイスの開発を目指す米国発のベンチャー企業
1. 会社沿革
眼科領域に特化した医薬品・医療デバイスの開発を行うことを目的に、研究者であり眼科医でもある窪田良(くぼたりょう)博士が2002年に米国シアトルにて旧 アキュセラ・インクを設立した。2014年2月に東証マザーズに外国株式として上場した後に、2016年12月に三角合併方式により日本法人を窪田製薬ホールディングス株式会社として持株会社化し、東証マザーズ内国株式として再上場を果たし(旧 アキュセラ・インクは同年11月末で上場廃止)た。現在は東証グロース市場に上場している。
創業以来、「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術※を用いた治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発を開始し、2008年には大塚製薬(株)(大塚ホールディングス<4578>のグループ会社)と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応対象とした共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された第2相後期/第3相臨床試験の結果を受け、同契約は終了した。また、遺伝性網膜疾患であるスターガルト病を適応対象とした第3相臨床試験を進めてきたが、2022年8月に主要評価項目において有意差が得られなかったことを発表し、現在「エミクススタト塩酸塩」については今後の開発方針を改めて検討している状況にある。
※視覚サイクルモジュレーション技術:視覚サイクル(眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換する仕組み)によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスによる網膜の障害を軽減し、光ダメージから網膜を保護する効果が期待される治療技術。「エミクススタト塩酸塩」は視覚サイクルで重要な働きを示すRPE65と呼ばれる酵素を選択的に阻害する効果が臨床試験の結果から確認されている。
医療デバイスの開発パイプラインとしては、近視の進行抑制または改善効果が期待されるウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」のほか、加齢黄斑変性等の網膜疾患を対象に、在宅で患者自身が網膜の状態を測定できる遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」がある。「クボタメガネ」に関しては商品名「Kubota Glass」として2022年6月より米国、同年8月より日本でそれぞれソフトローンチした。そのほか、2019年3月にNASAと宇宙飛行中の宇宙飛行士の網膜の健康状態をモニタリングする超小型眼科診断装置の開発を進めるため、NASAの関連機関であるTRISH※と開発受託契約を締結した。
※TRISH(Translational Research Institute for Space Health):NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護・維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム。
「世界から失明を撲滅する」をビジョンに掲げ、先進テクノロジーを活用した革新的な医療デバイスや治療薬の開発に挑む
2. 成長戦略
同社は「世界から失明を撲滅する」ことをビジョンに掲げ、最先端のデジタル技術を活用した医療デバイスの開発や、有効な治療法がない眼疾患の治療薬開発に取り組んでいる。開発戦略として、医薬品開発に加えてここ数年は比較的開発期間が短い医療デバイス分野にも注力しており、リスク・リターン特性の異なる事業ポートフォリオを組むことで、事業リスクの低減と企業価値の増大を図っている。
また、開発期間が長期にわたる医薬品については、開発品のリスク、開発費用や期間、経営資源等を総合的に勘案し、企業価値が最大化するようパートナー企業への導出を目指している。基本的には、ヒトでのPOC※を取得する段階まで自社で開発を行い、その後は製薬企業と共同開発・販売ライセンス契約を締結して開発を進め、開発の進捗によって得られるマイルストーン収益や上市後の販売ロイヤリティーを獲得することで収益成長を目指す戦略である。また、医療デバイスにおいても、大規模治験が必要となる場合には共同開発・販売ライセンス契約を締結して進めることにしている。
※POC(Proof of Concept):基礎的な研究で想定した薬の効果が、実際にヒトへの投与試験で証明されること。
そのほか企業の競争力を維持するうえで重要となる知財戦略に注力しており、医療機器では130件の特許出願のうち20件の特許を取得し(2022年8月現在)、医薬品では70件の特許出願のうち30件の特許を取得した(2022年4月現在)。なお、連結従業員数は2021年12月末時点で約10名(契約社員を含む)で、管理部門のスタッフが中心になる。開発に関しては、眼科領域において著名な大学教授や医師などからアドバイザーとして助言を得ながら、プロジェクトごとに外部パートナーを活用して進める、ライトアセットな経営体制を構築していることが特徴となっている。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<TY>
河北麻友子の抜群美脚スタイルにファン度肝「産後とは思えない」「本当にお母さんですか?」
小田和正、初出演の日比谷音楽祭で大トリ「言葉にできない」など3曲披露「今日をとても楽しみに」
元頂き女子りりちゃん、獄中で書いている日記がエグい「さすが詐欺師……」「簡単に騙されすぎ!」
【日本代表】堂安律、3バックのウイングバック出場にも自信「右サイドを支配するイメージで」
【ルヴァン杯】J2長崎敗退、新潟とドローも2戦合計2―3 J1勢3連続撃破ならず
杏「大体ノリで生きてる」フランス生活 仏語は「大してしゃべれてない」と照れ笑い
【都市対抗予選】継投準備も「投げきりたかった」七十七銀行・西舘洸希、続投志願し2失点完投
【ルヴァン杯】広島、初優勝した22年以来のベスト8進出 3ゴールでFC東京圧倒
「海外の香港人が声を」 香港民主化デモから5年、新宿で集会
前澤友作氏の追突事故、車の接触→スピンの瞬間がライブ配信映像に 緊急車両出動も
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
深田えいみ、ビキニ姿で「じゃーん!Jカップ」報告に「成長中」「まジェーっすか」「重そう」
歌手の門倉有希さん 乳がんのため死去、50歳「6月6日に永眠」所属事務所が発表
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
三上悠亜、整形したことを事後報告でネット騒然「素っぴんが美しすぎる」「大半を既にいじっておいて今更」
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
橋本環奈すぎと話題呼んだアイドル中川心、動画披露し「無加工でこれはやっぱり本物」と反響の声
「愛が生まれた日」藤谷美和子(56)の現在がヤバい!?徘徊生活を送っていた過去も明らかに。
元「うたのお兄さん」横山だいすけ「NHK出入り禁止になる」 濱家の直球質問にオロオロ
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
小倉優子、不自然な“二重ライン”にネット騒然「やっぱり整形?」
TikTokを賑わす「フエラムネごめんなサイダー味」がセブンイレブンで再販!じゅるるマスカットも買うなら今!
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
浜崎あゆみ、子供の写真公開に疑いの声止まず「よそのお宅の子供?」
河北麻友子の抜群美脚スタイルにファン度肝「産後とは思えない」「本当にお母さんですか?」
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
小田和正、初出演の日比谷音楽祭で大トリ「言葉にできない」など3曲披露「今日をとても楽しみに」
【日本代表】堂安律、3バックのウイングバック出場にも自信「右サイドを支配するイメージで」
元頂き女子りりちゃん、獄中で書いている日記がエグい「さすが詐欺師……」「簡単に騙されすぎ!」
杏「大体ノリで生きてる」フランス生活 仏語は「大してしゃべれてない」と照れ笑い
【ルヴァン杯】J2長崎敗退、新潟とドローも2戦合計2―3 J1勢3連続撃破ならず
【ルヴァン杯】広島、初優勝した22年以来のベスト8進出 3ゴールでFC東京圧倒
【都市対抗予選】継投準備も「投げきりたかった」七十七銀行・西舘洸希、続投志願し2失点完投
「海外の香港人が声を」 香港民主化デモから5年、新宿で集会