SCNT技術により患者自身の細胞から作られた‘生物学的年齢0歳’の細胞を用い、難治性および不治の疾患を根治
既存の幹細胞治療の主要な障壁である「免疫拒絶」と「細胞老化の継承」を同時に解決した世界初の治療プラットフォーム
既存の臨床試験の限界を克服する新たなパラダイム、「患者発議による臨床試験（Patient-Initiated Clinical Trial™）」を通じて、治療へのアクセスを劇的に向上
龍仁、韓国--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --難治性・不治の病の治療に専念するバイオテクノロジー企業、クローネル・セラピューティクス株式会社は本日、体細胞核移植（SCNT）技術に基づく世界初の「患者特異的胚性幹細胞（体細胞核移植由来胚性幹細胞、以下SCNT-ESC）」治療プラットフォームの正式な立ち上げを発表しました。同時に、同社はこの画期的な技術を患者に直接適用するため、革新的な「患者発議による臨床試験™」の運用を開始しました。
このプラットフォームの立ち上げは、既存の幹細胞治療の限界として指摘されてきた内在的課題（免疫拒絶、不完全な再プログラム化、老化の継承など）を完全に解決することで、再生医療における真の「ゴールドスタンダード」を提供するものとして評価されています。クローネルのSCNT技術は、患者の体細胞核を健康な無核卵子に移植することで患者固有の胚性幹細胞株を確立します。このプロセスにより患者とのDNA一致率が100%となり、免疫拒絶反応を排除します。卵細胞質が持つ強力な再プログラム能力により、患者の細胞はエピジェネティックに完全にリセットされ、「生物学的年齢ゼロ」の多能性幹細胞として再生されます。この過程では、老化したミトコンドリア、リボソーム、その他の細胞小器官さえも健康なものと置き換えられます。
一方、人工多能性幹細胞（iPSC）には「エピジェネティックな記憶の持続」や「老化したオルガネラの継承」といった固有の限界があります。例えば、皮膚細胞から作製したiPSCは、皮膚細胞であった記憶を保持している可能性があり、他の細胞タイプ（例えば、ニューロン、心筋細胞）に分化する際に抵抗性を示したり、元の細胞系列に逆戻りする傾向を示したりすることがあり、治療用細胞を安定的かつ効率的に得る上で大きな障害となります。さらに、細胞内のオルガネラの一つであり、細胞のエネルギー工場であるミトコンドリアについて考えると、iPSCは患者の老化したミトコンドリアをそのまま継承します。その結果、エネルギー（ATP）生産効率が低く、有害な活性酸素種（ROS）の生成量が多くなり、膨大なエネルギーを必要とするニューロンや心筋細胞に分化した場合、治療剤としての機能が大幅に低下します。
クローネルは、これまで根本的な治療が不可能とされてきた疾患（アルツハイマー病、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、脳卒中などの神経変性疾患から、心不全などの心血管疾患、加齢関連疾患に至るまで）を、これらの技術的課題を根本的に解決したSCNT-ESC治療プラットフォームを通じて、完全なる「克服」を目指しています。単なる症状緩和を超え、クローネルは損傷した組織・臓器の機能回復を目標とします。これにより、同社は難治性・不治の病を克服するという夢（長らく理論上の可能性に留まっていた）を、現実的な治療戦略へと変えつつあります。
特に、クローネルは、独自技術である「クローン胚発育効率向上のためのドナー細胞の選択及び体細胞核移植組成物、並びにこれを用いた体細胞核移植方法（特許出願中）」を適用することで、従来法と比較して2倍以上のSCNT-ESC生産効率を確保し、商業化に不可欠な高効率生産システムを完成させました。この独自技術は卵子の自然な再プログラム能力を最大限に引き出すものであり、高度な技術が求められるSCNT分野におけるクローネルの独自競争優位性を体現しています。
さらに、クローネルは、莫大な費用と時間を要する従来の製薬会社主導の臨床試験の限界を克服するため、「患者発議による臨床試験™」という新たなパラダイムを導入しました。これは、緊急に治療を必要とする患者自身が臨床試験の主導者となり、自身の治療開始資金を調達する革新的なパートナーシップモデルであり、クローネルは比類なき技術で患者固有の治療薬を提供します。このプロセスにおいて、クローネルはグローバルな支払い保護システムであるエスクロー（Escrow.com）を採用することで、臨床コスト管理の透明性と患者資金の安全性を保証します。その後、クローネルは、日本の「再生医療の安全確保に関する法律（ASRM）」に基づく院内臨床研究・治療や、米国FDAの「拡大アクセスプログラム」、具体的には「単一患者向け治験薬（IND）」など、法的規制の枠組みを通じて、患者が安全かつ迅速にカスタマイズされた治療を受けられるよう、プロセス全体を支援します。
「クローネルのSCNT-ESCプラットフォームは医学的に最も完璧な治療プラットフォームであり、安全性および有効性の面で絶対的な優位性を有し、他のいかなる治療プラットフォームもこれに匹敵できません」と、クローネルの最高科学責任者（CSO）であり、2013年に世界初のヒトSCNT-ESCの確立に成功したオレゴン健康科学大学（OHSU）研究チームの中心人物であるイ・ヒョサン博士は述べました。同博士はさらに「この技術は、人類が直面する最も困難な疾患に対して、医学的想像力が許容する最も理想的な治療戦略を実現可能な、最も理想的な治療用原料を提供するためです」と付け加えました。
クローネルの治療プラットフォームおよび患者主導型臨床試験に関する詳細は、公式ウェブサイト（www.clonell.com）でご覧いただけます。
クローネル・セラピューティクス株式会社について
クローネルは、治療用クローン技術を通じて難治性・不治の病に対する根本的な治療法を開発するバイオテクノロジー企業です。患者特異的胚性幹細胞（SCNT-ESC）分野における比類なき技術力を基盤に、神経変性疾患、心血管疾患、加齢関連疾患を網羅する多様なパイプラインを有しています。「患者中心のイノベーション」を中核的価値とするクローネルは、「患者発議による臨床試験™」を通じて、最先端の再生医療技術へのアクセス拡大を推進しています。
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