この研究結果は、より安全な可能性を持つアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療の開発への道筋を示すもので、生産量増加のためのAAVの製造可能性を向上させる新たな手段をもたらす。
この発見は次の主要な研究雑誌に、査読付き科学論文として掲載された。「Human Gene Therapy 」
オハイオ州コロンブス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --遺伝子医薬品の大手メーカであるForge Biologics（Forge）は、査読付き「A novel role for the adenovirus L4 region 22K and 33K proteins in adeno-associated virus production」の、研究雑誌「Human Gene Therapy」への出版を発表しました。この論文は、最高技術責任者（CTO）のDavid Dismuke博士、分子開発シニアディレクターのLinas Padegimas博士、分子開発科学者IIのAngela Adsero博士が率いるForgeの分子開発科学者チームによって執筆されました。
AAV産生には特定のアデノウイルス遺伝子が必要です。しかし、遺伝子からタンパク質が作られる時期や量を決定づける遺伝子制御領域とDNA配列が共有されているため、新規で未発見の遺伝子は特に見過ごされてきました。分子技術を使ってこの配列の二重目的の性質を切り離すことで、Forgeの科学チームはL4領域22Kタンパク質がAAVベクター産生の追加的要件であることを実証しました。これは今まで注目されていなかったことです。またこの研究は、LA領域33Kタンパク質がAAV産生の増加に重要であることを示唆しています。
「Forgeは科学的革新を通じて遺伝子治療薬製造の改善に取り組んでいます。これらの重要なAAV産生要件の発見は、より対象を定めた効率的な製造戦略への可能性を与え、また当社のIPポートフォリオを強化するものです。」と、Forge最高技術責任者（CTO）のDavid Dismuke博士は述べています。「遺伝子治療の分野を進化させ続けることができるよう、AAV産生に不可欠な要素への理解に貢献したForgeチームの努力に特別な誇りを感じています。」
この論文の筆頭著者はAngela Adsero博士で、寄稿者には以下のForge分子開発科学者が含まれています。Brendan Chestnut理学修士、Sara Shahnejat-Bushehri博士、Lalita Sasnoor博士、Travis McMurphy博士、Michael Swenor、Ryan Pasquino、Arun Pradhan博士、Victor Hernandez博士、Linas Padegimas博士、David Dismuke博士。 研究論文の全文にはこちらからアクセスでき、オープンアクセスにより入手可能となります。https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146.
「この興味深い発見は遺伝子治療薬製造に大きな影響を与える可能性があり、遺伝性疾患に苦しむ何百万人の患者のためにより改善され、生命を変える可能性のある遺伝子医薬品へとなるでしょう。」と、AAVおよび遺伝子治療薬製造の代弁者であり、Forge科学・製造諮問委員会のRobert Kotin博士は述べています。「Forgeチームは遺伝子医薬品の開発とベクター製造に深く根差しており、今回の発見がそれを証明しています。」
Forge Biologicsについて
Forge Biologicsは、ハイブリッド遺伝子治療の受託製造および臨床段階の治療薬開発企業で、生命を変える遺伝子治療へのアクセスを可能にすることに注力しています。当社は202年に設立され、オハイオ州・コロンブスの細胞・遺伝子治療の中心地に本社を構えています。20万平方フィートの施設、HearthはAAV製造専用で、20のカスタム設計のcGMPスイートを備えています。提供するサービスにはプロセスおよび分析開発、cGMPウイルス・ベクター製造、最終充填、プラスミドDNA製造、また遺伝子治療プログラムを臨床前から臨床、商業段階製造まで加速させる規制コンサルティングなど、スケーラブルでエンド・ツー・エンドの製造サービスがあります。Forgeは遺伝性疾患患者のための革新的な医薬品のタイムラインを加速することを目指しています。詳細については、www.forgebiologics.com をご覧ください。
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