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ReNAgadeセラピューティクス、第11回健康カンファレンスにて、独自の脂質ナノ粒子による効果的なmRNA肝外送達を実証する前臨床データを発表


米マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE)--(ビジネスワイヤ) --RNA治療薬の無限の可能性を切り開くことに取り組んでいるReNAgadeセラピューティクスは、新規かつ独自の、脂質ナノ粒子 (LNP)をベースとした、肝外組織へのmRNAの送達を実証する前臨床データを2023年10月31日から11月2日にかけてドイツ・ベルリンで開催される第11回国際mRNA健康カンファレンスにて紹介することを発表しました。




ReNAgadeの最高科学責任者であるピート・スミス博士は次のように述べています。「これらは、ReNAgadeの業界屈指の送達プラットフォームが、肝臓以外のより広範な治療領域にも応用が可能で、RNA治療薬の限界を克服できる可能性があることを実証する心強いデータです。肝外組織への送達は当社のアプローチの基礎であり、これらのデータにより、多様なLNPライブラリがマルチモーダルRNAプラットフォームを補完し、堅牢な治療パイプラインを提供することが実証されます。新しい技術を使用した効果的なRNA医薬品を開発し、これまでは供給体制が不十分で対応できなかった、満たされない医療ニーズを伴う適応症をターゲットとできることを楽しみにしています。」


プレゼンテーションの主なハイライト



  • cre-リコンビナーゼを封入した独自のLNP送達により、マウスレポーターシステムに単回静脈内投与を行った後、短期および長期の造血幹細胞(HSC)ならびに、多能性前駆細胞 (MPP)でin vivo編集が行われました。24時間後の骨髄コロニー形成アッセイでレポーター陽性(cre+)コロニーが確認されました。


  • 独自のLNPを介したレポーターmRNA送達により、単回静脈内投与から24時間後、非ヒト霊長類(NHP)およびヒト化マウスモデルにおいて、CD34+造血幹細胞および前駆細胞(HSPC)でのmRNA発現に至りました。


  • ナチュラルキラー(NK)細胞への独自LNP送達も、NHPモデルにおける高スループットの機能的バーコードスクリーニングによって確認されました。


  • まとめると、ReNAgade独自の強力なLNP送達は、複数の動物モデル(NHP、ヒト化マウスモデルなど)に対するナチュラルキラー細胞およびHSCの複数サブセットにおいて確認され、肝外組織へのmRNAカーゴの堅牢なLNP送達が実証されました。


プレゼンテーションの詳細


タイトル:「NHPの肝外組織への新たなLNPベースによるmRNA送達」


発表者:ムトゥサミー・ジャヤラマン(ReNAgadeセラピューティクス、送達化学担当バイスプレジデント)


日時:2023年11月1日、午後3:18 中央ヨーロッパ時間(午前10:18 米国東部時間)


ReNAgadeセラピューティクスについて


ReNAgadeは、RNA医薬品の潜在能力をもとに、体内のあらゆる箇所で病気を治療することに専心しています。当社は、新しいRNA送達プラットフォームと包括的なRNAプラットフォームを組み合わせ、新薬開発のためのコーディング、編集、遺伝子挿入に利用可能なオールRNAシステムを実現しています。


同社は、医療の未来を加速すべく、RNAおよび送達に関する深い専門知識を持つチームを集め、画期的なRNA医薬品の開発に取り組んでいます。


ReNAgadeセラピューティクス — RNAに限界はない


当社とその技術、および経営陣については、www.renagadetx.comでご覧ください。


本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。


Contacts


Investor Relations:
Emily Brabbit, Argot Partners

(212) 600-1902

renagade@argotpartners.com


Media Relations:
Sarah Sutton, Argot Partners

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