サンディエゴ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 人工多能性幹細胞（iPSC）技術を活用し、神経疾患に対するオフザシェルフ（既製品）のニューロン補充療法薬の創薬およびプラットフォーム開発を手掛ける治療薬企業Ryne Biotechnology, Inc.（Ryne Bio）は本日、カリフォルニア州再生医療機構（CIRM）より、臨床段階研究プログラム（CLIN1）助成金400万ドルの供与を受けたと発表しました。当社はこの助成金により、今後12カ月以内に予定している新薬臨床試験開始届（IND）の申請を通じ、遺伝性および突発性の両パーキンソン病の治療を目的とした当社のリード候補RNDP-001（iPSC細胞由来ドーパミン神経前駆細胞）のプロジェクトを前進させることが可能になります。
RNDP-001は、有効性および安全性を検討する前臨床試験を完了しています。Ryne Bioは今回のCIRMからの助成金により、GMPグレードの原料の製造を含め、遺伝性および突発性の両パーキンソン病に対するRNDP-001の第1相臨床試験での評価を可能にするINDパッケージを完成させることができるようになります。
Ryne BioのNick Manusos最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「当社はオフザシェルフ細胞補充療法薬を開発することで、脳の変性疾患を回復させるという構想を持っていますが、この構想でCIRMに提携していただき、感謝しています。神経変性疾患の患者に対する標準治療に劇的な変化をもたらすことは、長い間にわたり実現しませんでした。より優れた治療選択肢を必要としている患者さんのために、画期的な治療薬を開発できることを大変うれしく思います。」
Ryne BioはRNDP-001以外にも、パーキンソン病やその他の中等度から重度の中枢神経疾患の進行を遅らせたり逆転させたりする可能性を持つ次世代の遺伝子組み換えプログラムを含む医薬品候補のプラットフォームを開発しています。
Ryne Bioの最高医療責任者（CMO）と共同サイエンティフィックファウンダーで、CLIN1助成対象プロジェクト主任研究員のハワード・フェデロフ（M.D.、Ph.D.）は、次のように述べています。「パーキンソン病の根本的な原因は、患者のドーパミン神経細胞の進行性変性です。Ryne Bioは、精密な製造技術により、失われたドーパミンニューロンを直接補充することができます。」
Ryne Bioは、CIRMからの資金に加え、革新的な先端医療企業の構築に専念する新興ベンチャーキャピタルであるサイセイ・ベンチャーズより設立のためのシード投資を2022に受けています。サイセイ・ベンチャーズのマネジングパートナーであるジョナサン・イエは、「オフザシェルフ細胞補充療法薬の潜在能力が、複雑で難治性の疾患に対して発揮されようとしています。CIRMによる今回の資金提供の決定は、Ryne Bioの手法に対する強固な裏付けを与え、このベストインクラスの治療薬を患者さんに提供することを支持するものです」 と述べています。
Ryne Bioについて
Ryne Bioは、神経疾患治療の次世代手法を先駆的に切り開いているバイオテクノロジー企業です。当社は、科学者がヒトのあらゆる細胞を製造できるようにするための画期的なノーベル賞受賞技術である人工多能性幹細胞（iPSC)技術を活用し、オフザシェルフ神経細胞補充療法薬の開発を進めています。Ryne Bioは、iPSC技術プラットフォームに特化し、外科的薬物送達および臨床開発における世界的リーダー企業との提携を確立することで、神経疾患を対象としたベストインクラスのパイプラインを前進させることに専心しています。詳細情報についてはryne-bio.comをご覧ください。
カリフォルニア州再生医療機構（CIRM）について
CIRMは、未充足の医療ニーズを有する患者に対する幹細胞治療を加速する目的で、カリフォルニア州の人々によって設立されたことを決して忘れることなく、この使命を成功させるとの切迫感を持って行動しています。この課題に取り組むため、高度な訓練を受けた経験豊富な専門家からなる当チームは、直接参加型の起業家的な環境の中で、学会と産業界の両方と積極的に提携し、今日において最も有望な幹細胞技術の開発を急加速させています。55億ドルの資金を投資して、実行中の幹細胞プログラム150件以上をポートフォリオに持つCIRMは、細胞医療の未来を現実に近づけることによって人々を助けることに専心する世界最大の機関です。詳細情報についてはwww.cirm.ca.govをご覧ください。
サイセイ・ベンチャーズについて
サイセイ・ベンチャーズは、医療分野における次世代企業の構築に専心する一流ベンチャーキャピタル企業です。当社は、熱意あるバイオ起業家と提携し、強力な概念実証、臨床検証、市場価値を創出する事業戦略を開発・実行することを目指しています。当社は日本と米国に事業拠点を置き、両国における独自のネットワークと制度面での利点を活用することで、ポートフォリオ企業の価値向上を目指します。サイセイ・ベンチャーズの最初のファンドであるサイセイ・バイオベンチャーズは、日本発の基盤技術に基づく革新的な細胞・遺伝子治療企業および再生医療企業の構築に傾注しています。詳細情報についてはsaiseiventures.comをご覧ください。
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