ジーエヌコーポレーションのアブラハム・サミュエル代表取締役によると、今回 neu REFIX に免疫調整の機能が確認され、NASHにおける炎症や繊維化がコントロールできたことにより、症状として同様の病態生理を持つ遺伝子変異による希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」に対する短期間臨床試験が新たに進められています。この試験では、NASHでの試験と同様に、炎症及び線維化バイオマーカーを中心に研究を行うことになっています(プレプリント論文: https://doi.org/10.1101/2021.12.13.21267706 )
9月4日に開催予定のデュシェンヌ型筋ジストロフィー勉強会 Duchenne Awareness Day (https://www.ncrmniche.org/duchenneawareness2022/index.html)では、国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター (National Center of Neurology and Psychiatry;NCNP) 遺伝子疾患治療研究部長 青木吉嗣医師による特別講演とともに、インド・タミルナド州 JAICARE の小児神経内科 Dr.Raghavan 医師による neu REFIX のインドでの臨床試験についての発表も行われる予定です。
Duchenne Awareness Day は英語での開催になります。 参加ご希望の方は、案内画像のQRコードからお申し込みください。