スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験開始のお知らせ
PRワイヤー 2018年11月12日 08:58:00
2018年11月12日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験開始のお知らせ
窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が、スターガルト病を適応症として開発する治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、2018年11月７日（米国時間）、最初の被験者登録 (FPFV, First Patient First Visit) が実施され、臨床第３相試験が開始されたことをお知らせいたします。
本臨床試験は多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験となります。被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に２：１で割り付け、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施します。本試験は世界で約10カ国、約30施設で実施する予定で、合計で約160名の被験者登録を見込んでいます。
本試験における主要評価項目は、プラセボに対し、被験薬のスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証となります。副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。
眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「スターガルト病に対するエミクススタトの臨床第３相試験を開始することができ、大変嬉しく思います。スターガルト病は未だ進行を抑制する治療法が確立していないアンメット・メディカル・ニーズの疾患です。病気により失明に至る恐れのある患者さんのためにも、１日でも早く新薬をお届けできるよう臨床試験に取り組んでまいります。」と述べています。
また、「エミクススタト塩酸塩」は、スターガルト病の新規治療薬候補として米国FDAからオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年１月６日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)
尚、本件は、2018年12月期の連結業績予想に織り込み済みです。
◆スターガルト病について
スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。
スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*1)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*２)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズとして対応が急がれています。
◆エミクススタトについて
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。
網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。
エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
*１： Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.
https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. （閲覧日2018年9月14日）
*２：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma &Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出
以上
◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）
◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験開始のお知らせ
窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が、スターガルト病を適応症として開発する治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、2018年11月７日（米国時間）、最初の被験者登録 (FPFV, First Patient First Visit) が実施され、臨床第３相試験が開始されたことをお知らせいたします。
本臨床試験は多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験となります。被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に２：１で割り付け、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施します。本試験は世界で約10カ国、約30施設で実施する予定で、合計で約160名の被験者登録を見込んでいます。
本試験における主要評価項目は、プラセボに対し、被験薬のスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証となります。副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。
眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「スターガルト病に対するエミクススタトの臨床第３相試験を開始することができ、大変嬉しく思います。スターガルト病は未だ進行を抑制する治療法が確立していないアンメット・メディカル・ニーズの疾患です。病気により失明に至る恐れのある患者さんのためにも、１日でも早く新薬をお届けできるよう臨床試験に取り組んでまいります。」と述べています。
また、「エミクススタト塩酸塩」は、スターガルト病の新規治療薬候補として米国FDAからオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年１月６日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)
尚、本件は、2018年12月期の連結業績予想に織り込み済みです。
◆スターガルト病について
スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。
スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*1)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*２)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズとして対応が急がれています。
◆エミクススタトについて
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。
網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。
エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
*１： Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.
https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. （閲覧日2018年9月14日）
*２：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma &Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出
以上
◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）
◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。
情報提供元： PRワイヤー