Pharming社、APDSの治療薬としてJoenja(R)（レニオリシブ）が初めて米国FDAに承認されたことを発表

APDS（活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3Kδ）症候群）は希少で進行性の原発性免疫不全症

Joenja(R)は、12歳以上の成人および小児患者を対象としたAPDSの標的治療薬

Joenja(R)は、4月上旬に米国で発売予定

Pharming社による投資家およびアナリスト向けのカンファレンスコールは、3月27日14:00（中央ヨーロッパ時間/夏時間） / 8:00（米国東部標準時）に開催予定

ライデン, オランダ, 2023年3月27日 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V.（以下、「Pharming社」（ファーミング社）または「同社」）（ユーロネクスト・アムステルダム：PHARM/ナスダック銘柄コード：PHAR）は、米国食品医薬品局（FDA）より、12歳以上の成人および小児患者における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3Kδ）症候群（APDS）の治療薬としてJoenja(R)（レニオリシブ）の承認を受けたことを発表しました。 Joenja(R)は経口の選択的PI3Kδ阻害剤で、希少でかつ進行性の原発性免疫不全症であるAPDSに対して米国で承認された初めての治療薬です。 FDAは、APDSのJoenja(R)の申請について、優先審査（Priority Review）により評価しました。優先審査とは、重篤な疾患の治療、診断、予防に著しい改善をもたらす可能性がある治療薬に付与されるものです。 Joenja(R)は、4月上旬に米国で販売開始され、4月中旬には順次出荷される予定です。

ノースカロライナ大学医学部小児リウマチ科部長兼小児リウマチ・アレルギー免疫学准教授である Eveline Wu医学博士のコメント：

「Joenja(R)のFDA承認は、APDSで苦しんでいる患者さんにとって朗報が舞い込んだ瞬間であり、患者さんと共にこの希少疾患に苦しむ家族にとっても治療方針の転換を期待できるものです。 今回の承認は、APDSの治療薬が初めて承認されたことを意味し、APDSに対する標準治療を変える可能性を持っています。」

原発性免疫不全症の患者や家族を支援する国際的な非営利団体であるJeffrey Modell Foundation（JMF：ジェフリー・モデル基金）の共同設立者であるVicki Modell氏のコメント：

「Pharming社のJoenja(R)が承認されたことは、命に関わるような重い症状や進行性疾患を抱えるAPDSの患者さんの生活を改善するための重要な一歩です。 また、450以上ある原発性免疫不全症の1つに対する治療法がFDAから承認されたことは、より広範囲にわたる原発性免疫不全症の患者集団にとって重要な意義を持つものです。 Jeffrey Modell Foundationは、早期診断、遺伝子配列決定、治療、そして最終的には原発性免疫不全症の根治を目指して、希望、アドボカシー、行動を使命としています。」

Pharming社の最高経営責任者である Sijmen de Vries氏のコメント：

「Joenja(R)のFDA承認は、APDSの患者さんにとって重要なマイルストーンとなります。APDSは、特に体力を衰弱させる疾患として知られているので、今回の承認で初めての治療法が適用されることになります。 これまで、APDSの管理は、APDSに関連する多様な症状の治療に依存していました。 今日の承認を現実のものとした臨床試験に参加された患者さん、介護者、医師の方々に感謝いたします。 また、Joenja(R)の開発を支えてきたPharming社とNovartis社（ノバルティス社）のチームにも感謝します。さまざまな協力の上に得られた今回のFDA承認は、正当な誇りを持つことができます。 また、本日はPharming社にとって記念すべき出来事であり、希少疾病に苦しむ患者さんの生活を変えるという我々の強い決意を証明するものです。 当社の2番目の製品であるJoenja(R)の承認と近い将来の発売開始は、アンメット・メディカル・ニーズを持つ患者集団に特化した世界有数の希少疾患企業になるという当社の目標に近づくものです。」

APDSは、2013年に初めてその特徴が明らかにされ、現在では100万人あたり1～2人が罹患すると推定されている希少な原発性免疫不全症です。 本疾患は、体内の免疫細胞の正常な発達と機能に不可欠なPIK3CDまたはPIK3R1として知られる2つの特定遺伝子のうち、いずれか一方の遺伝子変異によって引き起こされます。 APDSの患者はいろいろな症状に悩まされますが、最も一般的なのは、耳腔、副鼻腔、上・下気道への重度の反復性感染症です。 感染症は通常、乳幼児期に始まります。 APDSの患者は、リンパ節の腫れや脾腫（脾臓の腫大）、自己免疫や炎症症状を起こしやすいと言われています。 また、APDSの患者は、リンパ腫などの癌のリスクが高い可能性があります。

FDAは、Joenja(R)の新薬承認申請（NDA）を優先審査で評価し、12歳以上のAPDSと診断された31名の患者さんを対象に有効性と安全性を評価した多国籍三重盲検プラセボ対照無作為化第II/III相臨床試験の結果に基づいて、本薬を承認しました。 また、38名の患者にJoenja(R)を中央値で2年間投与した長期非盲検継続投与試験のデータも申請書に添付しています。

12歳以上のAPDS患者さん31名を対象とした12週間の無作為化プラセボ対照試験の結果、Joenja(R)70mgを1日2回投与の臨床効果がプラセボを上回ることが実証されました。また、リンパ節サイズの縮小とナイーブB細胞の増加によって評価されるリンパ増殖の改善を評価する共同主要評価項目においても、有意な結果が得られました。この結果は、それぞれ免疫調節障害への影響と免疫表現型の正常化を反映しています。 リンパ節サイズのJoenja(R)とプラセボの調整済み平均変化量（95％CI）は-0.25（-0.38,-0.12;P=0.0006;N=26）、ナイーブB細胞の割合については37.30（24.06, 50.54;P=0.0002;N=13）で した。 臨床試験における主な副作用（発現率10％以上）は、頭痛、副鼻腔炎、アトピー性皮膚炎でした。

Joenja(R)が小児の希少疾患の治療薬として承認されたことで、FDAはPharming社に対して優先審査バウチャー（以下「PRV」）を付与しました。 Pharming社がNovartis社と締結したレニオリシブに関する2019年の独占ライセンス契約の条件に従い、Novartis社はPRVの価値を少数株主持分でPharming社から購入する権利を有しています。本契約に基づき、Pharming社は、APDSの承認および最初の商業販売に関するマイルストンをNovartis社およびその他の関係機関に合計1,050万ドル支払います。また、同社は、特定のレニオリシブの販売マイルストンを達成した場合、合計で最大190万ドルのマイルストーンをNovartis社に追加支払することに合意しました。また、Novartis社に対して、レニオリシブの純売上高に対して2桁前半から2桁後半の割合で算出される段階的なロイヤリティを支払うことに合意しました。

APDSに関する詳細については、AllAboutAPDS.comをご覧ください。 Pharming社は、Invitae Corporation（インビタエ）と共同で、米国およびカナダにおいて、無料の遺伝子検査およびカウンセリングへのアクセスを提供しています。 NavigateAPDS.com をご覧ください。 Pharming社と難病・希少疾患コミュニティへの貢献に関する詳細は、 www.Pharming.com をご覧ください。

レニオリシブの欧州医薬品庁（EMA）医薬品委員会（CHMP）への販売許可申請（MAA）は、現在審査中です。 Pharming社は、CHMPが2023年後半にMAAに関する見解を出すと予想しています。

Joenja(R)（レニオリシブ）の米国における重要な安全性情報

効能・効果

Joenja(R)（レニオリシブ）は、12歳以上の成人および小児患者における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3Kδ）症候群（APDS）の治療を適応とするキナーゼ阻害剤です。

重要な安全性情報

妊娠可能な女性には、Joenja(R)による治療を開始する前に妊娠の状態を確認する必要があります。

Joenja(R)を妊婦に投与すると、胎児に害を及ぼす恐れがあります。 Joenja(R)の治療中および最終投与後1週間は、胎児へのリスクがあることを患者に説明し、効果の高い避妊法を使用するよう指導してください。

Joenja(R) の治療中に生ワクチンを接種すると、効果が低下する恐れがあります。

中等度から重度の肝障害のある患者へのJoenja(R)の使用は推奨されません。 体重45kg未満の患者への推奨用量は定められていません。

臨床試験で見られた最も一般的な副作用（発生率10％以上）は、頭痛、副鼻腔炎、およびアトピー性皮膚炎でした。

Joenja(R)を投与された7人（33％）の患者は、絶対好中球数（ANC）が1マイクロリットル当たり500～1,500個になりました。 また、1マイクロリットル当たり500個未満のANCを発症した患者はなく、好中球減少症に伴う感染症の報告もありませんでした。

活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS）について

APDSは、2013年に初めて特徴が明らかにされた希少な原発性免疫不全症です。 APDSは、体内の免疫細胞の発達と機能に不可欠なPIK3CDまたはPIK3R1として知られる2つの特定された遺伝子のどちらか一方の変異によって引き起こされます。 これらの遺伝子の変異により、PI3Kδ（ホスホイノシチド3キナーゼδ）経路が亢進し、免疫細胞が成熟して正常に機能しなくなり、免疫不全や調節障害を引き起こします。1、2、3APDSは、重篤な反復性副鼻腔・肺感染症、リンパ球増殖、自己免疫疾患および腸疾患を特徴とします。4、5これらの症状は、他の原発性免疫不全を含む様々な疾患と関連している可能性があるため、APDS患者はしばしば誤診され、中位7年の診断遅延を被ります。6APDSは進行性の疾患であるため、この遅延は、永久的な肺損傷やリンパ腫などの損傷を経時的に蓄積させる可能性があります。4-7このような状況を明確に診断する唯一の方法は、遺伝子検査によるものです。 APDSは、世界中で100万人あたり約1～2人が発症する疾患です。

Joenja(R) （レニオリシブ）について

Joenja(R)（レニオリシブ）は、経口低分子ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3K?）阻害剤で、12歳以上の成人および小児患者における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3K?）症候群（APDS）の最初かつ唯一の標的治療として米国で承認されています。Joenja(R)は、重要な細胞内情報伝達物質として、増殖、分化、サイトカイン産生、細胞生存、血管新生、代謝など多くの細胞機能を制御するホスファチジルイノシトール-3-4-5-三リン酸の生成を抑制します。 無作為化プラセボ対照第II/III相臨床試験の結果、Joenja(R)の臨床的有効性が、次の主要評価項目において実証されました； 患者の免疫調節障害と免疫表現型の正常化に統計的に有意な影響を与えることが示されました。また、Joenja(R)の長期投与の安全性と忍容性については、発売開始後、オープンラベルの中間延長データで裏付けられています。8レニオリシブは、現在、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）の審査を受けており、英国、カナダ、オーストラリア、日本での承認取得を目指す予定です。 また、レニオリシブは、4歳から11歳のAPDSの小児を対象とした第III相臨床試験で評価されており、さらに1歳から6歳のAPDSの小児を対象とした試験も計画されています。 Joenja(R)の詳細については、こちらをご覧ください： Joenja.com

Pharming Group N.V.について

Pharming Group N.V.（ユーロネクスト・アムステルダム：PHARM/ナスダック銘柄コード：PHAR）は、希少疾患、衰弱性疾患、生命を脅かす疾患に苦しむ患者の生活を変革することを目的としたグローバルなバイオ医薬品企業です。Pharming社は、開発初期から後期段階にある低分子化合物、バイオ医薬品、遺伝子治療薬など、タンパク質代替療法と精密医薬品の革新的な組み合わせを事業化・開発しています。オランダのライデンに本社を置くPharming社は、世界中に従業員を配置し、北米、欧州、中東、アフリカ、アジア太平洋地域の30以上の市場で患者にサービスを提供しています。

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将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれている場合があります。将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の見通しおよび前提に基づく将来の見通しに関する記述であり、既知および未知のリスクおよび不確実性に関するものであり、実際の結果、パフォーマンス、または事象が、これらの記述に明示または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、「目的」、「野心」、「期待」、「確信」、「可能性」、「推定」、「予想」、「ゴール」、「予定」、「かもしれない」、「マイルストーン」、「目標」、「展望」、「計画」、「おそらく」、「プロジェクト」、「リスク」、「スケジュール」、「求める」、「当然」、「目標」、「今後」、および類似の用語や語句を使用して特定されます。将来の見通しに関する記述の例には、Pharming社の前臨床試験とその候補製品の臨床試験の時期と進捗状況、Pharming社の臨床的および商業的な見通し、Pharming社が予想する運転資本要件およびキャッシュ・リソースについて予想する記述が含まれる場合がありますが、これらの記述は、Pharming社の臨床試験の範囲、進捗および延長、その費用への影響、臨床、科学、規制および技術の開発など多くのリスク、不確実性および仮定を前提とするものであります。これらのリスクや不確実性を踏まえ、また、Pharming社が米国証券取引委員会に提出した2021年の年次報告書および2021年12月31日時点のフォーム20-F年次報告書に記載されているその他のリスクおよび不確実性については、このような将来の見通しに関する記述に記載されている事象および状況は発生しない可能性があり、Pharming社の実際の結果は、予想または暗示されている結果と大きく異なる可能性があります。本プレスリリースに記載されているすべての将来の見通しに関する記述は、このセクションに記載または言及されている警告に関する記述に明示的に限定されています。これらの将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置かないようにしてください。将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの発行日にのみ適用され、本プレスリリースの発行日時点でPharming社が入手可能な情報に基づいています。Pharming社は、公開更新や変更を行う義務を負いません。

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参考資料

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