知臨集団、神経芽細胞腫治療のリパーパシング薬候補SACT-1で大きな前進を発表、2020年下半期のIND申請を目指す

ニューヨーク--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 世界規模の未充足医療ニーズに対処するための新規治療薬の開発に傾注するバイオ製薬企業の知臨集団（NASDAQ：APM）（アプトラム・グループ）は、乳児および低年齢小児で発症する希少小児がんの神経芽細胞腫を治療するためのリパーパシング薬候補SACT-1について、良好なデータと開発状況を発表します。現在のバリデーション研究が完了すれば、知臨集団は505(b)(2)制度を活用して、2020年下半期にSACT-1のIND申請をFDAに行う計画です¹。

SACT-1は創薬プラットフォームのSmart-ACT^TMを基盤に開発した初のリパーパシング薬候補です。本プラットフォームは、現時点で7000超（さらに増加中）と多数確認されている希少疾患²を対象に、体系的手法により、既存承認薬の中からリパーパシング薬候補を見つけて開発するためのものです。

リパーパシング薬候補は通常、ヒトに対する安全性と毒性のプロファイルおよびデータがよく確立されており、知臨集団は本プラットフォームでリパーパシング薬候補の開発を迅速化する計画ですが、開発と臨床試験を進めて急成長中の希少疾患市場に対応していきます。知臨集団は腫瘍、自己免疫疾患、代謝性疾患、遺伝性疾患など、数多くの希少疾患領域を対象にスクリーニングを実施する計画です。

知臨集団はSmart-ACT^TプラットフォームによりSACT-1の潜在的な効力の発見に成功し、SACT-1を神経芽細胞腫の治療薬として開発していますが、これはその承認済み適応症とはまったく別の新しい治療領域となります。当社による最近の研究では、SACT-1が数多くの神経芽細胞腫細胞株（うち2株は神経芽細胞腫の高リスク患者グループに見られるMYCN増幅細胞）で効果を示すことが示されています。さらに、知臨集団は薬物相互作用の程度を定量的に測定するための併用指数を使用することで、SACT-1と従来型化学療法の安定した強力な相乗効果をin vitroで確認しており、化学療法剤の効力増強ないし減量の可能性を示すものとなっています。加えて、当社による最近の研究によれば、げっ歯類モデルにおけるSACT-1の最大耐量は400mg/kgより高いことが確認されました。パクリタキセル（20-30mg/kg）³やシスプラチン（6mg/kg）⁴などの従来型化学療法剤の最大耐量と比較して、SACT-1の安全性プロファイルは非常に優れているように見えます。

SACT-1の新製剤は、5歳未満の小児が圧倒的に多い神経芽細胞腫患者のニーズにより良く対応できる小児用製剤です。承認済み製品の既存情報⁵を社内で検討したところ、SACT-1は安全性プロファイルがよく確立されており、過去の臨床研究では150mg/dayでの死亡率が0%で、投与関連の有害事象はありませんでした。

神経芽細胞腫について

神経芽細胞腫は希少がんであり、希少疾患に分類されています。特定の種類の神経組織、最も多くの場合は副腎や脊椎、胸部、腹部、頸部に発症し、大部分は特に5歳未満の小児に見られます。高リスクグループは1年間で新規に診断される患者集団全体の20%近く⁶に達し、アメリカがん協会の観察によれば、本疾患の5年生存率は約40-50%となっています⁷。高リスク患者の治療薬コストは現在のところ高く、平均で1レジメン当たり20万米ドル（全6サイクル）に達する場合があります。さらに、ほとんどの小児患者は多くの場合、適切な化学療法ステージに対する忍容性がないかその後の生存が不可能ですが、さらなる臨床研究を条件として、SACT-1候補によって対処できる可能性があります。SACT-1は上述したように、標準的化学療法と併用した場合に相乗効果を発揮する可能性があるからです。

詳細な一般向け説明についてはこちらをご覧ください：http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

詳細な技術的説明についてはこちらをご覧ください：http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

知臨集団について

知臨集団（アプトラム・グループ）（Nasdaq：APM）は、未対応医療ニーズを対象に新規治療薬の開発と商品化に取り組む製薬会社です。知臨集団は、希少疾患、感染症、代謝性疾患、その他の疾病領域の治療プロジェクトを進めています。

知臨集団の詳細情報については、www.aptorumgroup.comをご覧ください。

スマート・ファーマ・グループについて

スマート・ファーマ・グループは知臨集団の完全子会社です。スマート・ファーマ・グループは広範な希少疾患を治療すべく、そのための既存承認薬を発見して、その体系的なリパーパシングに傾注しています。スマート・ファーマ・グループはリパーパシング候補の開発を進めるに当たり、計算ベースのスクリーニングと臨床バリデーションの両方を実施しています。

免責事項と将来見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995年民事証券訴訟改革法の意味における「将来見通しに関する記述」を構成する知臨集団、その将来の予想、計画、見込みに関係する記述が含まれています。この目的においては、本文書に含まれている記述で過去の事実の記述でないものはすべて、将来見通しに関する記述とみなされることがあります。場合によっては、「かもしれない」、「すべき」、「予想する」、「計画する」、「予期する」、「あり得る」、「意図する」、「目指す」、「予測する」、「検討する」、「考える」、「推定する」、「予見する」、「潜在的」、「継続する」といった用語やその否定表現、その他類似の表現によって将来見通しに関する記述を特定できることがあります。知臨集団は、承認申請と臨床試験で計画しているスケジュールに関する記述を含め、このような将来見通しに関する記述に関して、自社がその事業、財務状態、業績に影響を及ぼし得ると考える将来の事象や動向についての現在の予想と予測を主な拠り所としています。このような将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日に関してのみ述べるものであり、いくつかのリスク、不確実性、仮定の影響を受けます。関係するリスクには、発表されている経営陣および組織の変更、主要人員の継続的勤務や確保可能性、新たな消費者セグメントに向けた新たな製品を提供することによって製品の品揃えを拡大する能力、開発の結果、当社が予期している成長戦略、当社事業において予期される動向および課題、サプライチェーンに関する予想とその安定性およびリスクに関するものが含まれますが、これらに限られません。これらは、知臨集団のフォーム20-F報告書や将来知臨集団がSECに提出するその他の提出物の中でより詳細に記述されています。その結果、そうした将来見通しに関する記述に含まれる予想は変化する場合があります。知臨集団は、新たな情報、将来の事象、その他の結果として本プレスリリースに含まれる将来見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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¹ FDAが505(b)(2)制度をSACT-1承認手続きとして受容できると見なす場合、当社は既存の臨床データおよび非臨床データをスポンサー主導型試験と併用して活用し、SACT-1の開発と承認を迅速化させることができるようになります。

² See https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases

³ Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.

⁴ BMC Cancer 17: 684 (2017).

⁵ FDAの承認と個別判断が条件となる505(b)(2)申請は部分的に、承認済み製品（安全性と有効性に関してのFDAの過去の知見など）や文献中の製品（有効データなど）の既存情報に依拠することができます。ただしそれでも、一般的に本申請は第1相ブリッジング試験を実施することで、参照リスト医薬品と比較するとともに、安全性と有効性に関しての確立された情報を参照することが求められます。

⁶ Annu Rev Med. 2015;66: 49–63.

⁷https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html

⁸ https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

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