ファーマブシン、FDAが多形性膠芽腫治療薬TTAC-0001を希少疾病用医薬品に指定したと発表

韓国・テジョン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --
複数のがん適応症に対する新規抗体医薬品の開発に当たっている臨床開発段階のバイオテクノロジー企業ファーマブシンは、米国食品医薬品局（FDA）が「多形性膠芽腫治療」のための当社の有力臨床化合物TTAC-0001を希少疾病用医薬品に指定したと発表しました。

ファーマブシンの社長兼最高経営責任者（CEO）であるJin-San
Yoo博士は、次のように述べています。｢当社は再発性GBMを治療するためのTTAC-0001とキイトルーダ（KEYTRUDA®）（ペムブロリズマブ）の併用療法、さらにはベバシズマブ治療後に進行した再発性GBMを治療するためのTTAC-0001単剤療法の臨床試験を準備してきており、GBM治療のTTAC-0001をFDAが希少疾病用医薬品に指定したことを大変うれしく思います。これによりTTAC-0001開発が促進され、GBM治療で臨床効果を提供できるようになります。｣

FDAの希少疾病用医薬品開発室（OOPD）は、米国で20万人未満が罹患する希少疾患を治療するための治験用の医薬品およびバイオ医薬品を希少疾病用医薬品に指定します。希少疾病用医薬品の指定は希少疾患向け医薬品の開発促進を狙ったもので、薬事承認後の7年間の市場優先権、一定のFDA申請料金の免除、要件を満たした臨床試験経費の税額控除を含め、医薬品開発者に対して幾つかの利点を提供します。

TTAC-0001（タニビルマブ）について

ファーマブシンのリード候補である治験薬のTTAC-0001は、選択性が高く効き目が強い抗VEGFR2（KDR/flk-1）mAbとして、rGBMの適応症に対して臨床開発が進められています。VEGFR2は胃がん、肝臓がん、非小細胞肺がん（NSCLC）、卵巣がん、脳腫瘍、大腸がん、乳がんなど大半の悪性腫瘍で過剰発現していますが、このシグナル伝達経路は腫瘍血管新生に対する主要調節因子となっています。

腫瘍微小環境（TME）における腫瘍血管形成と免疫抑制の調節で果たすVEGF/VEGFR2の役割、さらには腫瘍血管正常化を阻害し、免疫機能支持の調節を行い、最終的には腫瘍血管破壊を支えるアンタゴニスト分子に関して深まった理解は、GBM、再発性GBM、アバスチン（ベバシズマブ）不応性GBMを治療するためのTTAC-0001を評価する根拠を支えるものです。

ファーマブシンについて

ファーマブシンは、自社開発の新規プラットフォームDIG-Body、PIG-Body、TIG-Bodyをベースに、がんや炎症性疾患などのヒト疾患を治療するための革新的な創薬技術と優秀な人材を使用し、完全ヒト抗体医薬（mAb）と次世代多重特異性抗体医薬の開発に当たっている臨床開発段階の大手バイオ医薬品企業です。

ファーマブシンの完全ヒト抗体ライブラリーと革新的な選択システムは、当社の貴重な専有財産です。ファーマブシンは、抗体ライブラリーと選択システムを使用して抗体作製サービスを提供しています。またファーマブシンは新規抗体につき共同開発の機会も提供しています。

ファーマブシンはサムスンメディカルセンターとの連携の下、300人を超える患者から得たがん幹細胞のライブラリーと、社内のパイプライン開発を評価するための動物モデルシステムを保有しています。

厳選されたパイプライン:

TTAC-0001(=タニビルマブ)：独自の異種間交差反応性を持つ抗KDR中和完全ヒトIgGで、2017年8月にオーストラリアで再発性GBMでの第IIa相試験を完了し、最終報告書は2018年前半に提供可能となります。免疫チェックポイント阻害剤との組み合わせで有望な分子として、アウトライセンス、共同開発、併用療法の臨床試験が行える状態にあります。

PMC-001(=DIG-KT)：VEGF-KDRとアンジオポエチン-TIE2の両経路を中和する次世代の二重特異性抗体で、予備的な研究ではベバシズマブやタニビルマブより優れていることが示されています。またアバスチンに抵抗性の脳腫瘍増殖にも対抗できます。PMC-002、PMC-003、PMC-004はPMC-001から誘導された分子です。

PMC-201：VEGF-KDRとNotch-DLL4の両経路を中和する次世代の二重特異性抗体で、抗がん剤に抵抗性の主要増殖に対抗できます。

PMC-005B：真に特異的な抗EGFRviii完全ヒトIgGで、インターナリゼーション特性はADC、CAR-T、CAR-NKの目的に最適で、共同開発またはアウトライセンスが行える状態にあります。

PMC-309a-z：アゴニスト抗体またはアンタゴニスト抗体として作用する抗VISTA完全ヒト抗体のコレクションです。アンタゴニスト抗体はその他の腫瘍免疫薬との併用で相乗効果を発揮しました。

「3G-システム」プラットフォームは高性能の生産用細胞株を提供します。当社は下記の2種を保有しています。

PMC-901：3g/Lの生産能力を持つベバシズマブ・バイオシミラー産生細胞株。
PMC-902：3g/L超の生産能力を持つアフリベルセプト・バイオシミラー産生細胞株。

ファーマブシンの詳細情報は、当社ウェブサイトより入手いただけます。https://www.pharmabcine.com

GBM、再発性GBM、アバスチン不応性再発性GBMについて

多形性膠芽腫（GBM）は成人で最も一般的な悪性脳腫瘍で、生存期間の中央値は診断から15カ月未満となっており、多くの場合は初回治療後1年以内に再発します。化学療法、放射線療法、外科手術が主な初期治療法で、再発には化学療法と外科手術が実施できる場合もありますが、放射線の使用は再発部位によって制約されます。TMZおよび放射線療法が奏功しなかったrGBM患者に対して、アバスチンは積極的治療の選択肢（単剤）として承認されています。アバスチン治療の間、一部の患者はアバスチン不応性再発性GBMとなります。

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