病因の糖鎖異常に薬剤＝筋ジストロフィーで開発―愛媛大など

　筋力が徐々に低下する遺伝性疾患「筋ジストロフィー」のうち、筋肉の細長い細胞（筋繊維）と外側の基底膜をつなぐ糖鎖に異常があるタイプについて、愛媛大や東京大、神戸大などの研究チームは１４日、薬剤を開発して疾患モデルマウスを治療できたと発表した。論文は英科学誌ネイチャー・コミュニケーションズに掲載された。 　筋肉の細胞は収縮して元に戻るため、細胞膜表面のたんぱく質に結合した糖鎖によって基底膜にうまく「のり付け」されていないと、細胞膜が弱まり、細胞自体が壊死（えし）してしまう。この糖鎖に異常があるタイプには、日本の小児期筋ジストロフィーで２番目に多い「福山型」も含まれる。愛媛大の金川基教授は「開発した薬剤に毒性がないか確認し、最適化した後、臨床応用につなげたい」と話している。　 　この薬剤は、糖鎖の重要な部品の材料になる物質「ＣＤＰ―リビトール」を工夫した化合物。患者では筋肉細胞内でこの材料物質を合成できなかったり、この材料物質からできた部品を糖鎖に組み込めなかったりする問題が起きている。補充すれば治療できるが、ＣＤＰ―リビトールはそのままでは注射しても細胞内にほとんど入らないため、細胞内に入りやすくなる化合物に変えた。（了）【時事通信社】