幼い男児のDMD病態を模したMDXマウスモデルを用いた前臨床試験では、臨床で使用されている疾患修飾薬を使用せず、Neu REFIXベータグルカンの経口摂取のみで筋肉の再生促進が確認されました。筋ジストロフィーにおける骨格筋の変性と再生の繰り返しは非常に複雑であり、炎症カスケードの性質とメカニズムについては詳細な評価が必要です。「Neu REFIXベータグルカンの有効性のメカニズムを明らかにするために、我々は動物モデルでより多くのバイオマーカーを評価している。将来、幅広い免疫調節物質として自己免疫疾患への応用の道が開けることを期待している」と、この研究の共著者である山本直樹医師(東京医科歯科大学名誉教授)は述べています。また、パネリストとしてウェビナーに参加したStephen Abraham Sureshkumar医師(元Madras Medical College &Institute of Child Health小児神経学教授)とJohn Solomon 医師(The Tamil Nadu Dr. M.G.R. Medical University &Balaji Medical college名誉教授、小児科医)は、Neu REFIXベータグルカンによってDMD患者の心筋線維症が改善されるかどうかを評価するべきであるとコメントしました。